Pankreas kanseri hastaları için umut: Yeni bir etki mekanizmasının belirli bir grupta kemoterapiden önemli ölçüde daha etkili olduğu kanıtlanmıştır. Uzmanlar hızlı onay almayı umuyor.
Pankreas kanseri en tehlikeli tümör hastalıklarından biridir. Genellikle uzun süre fark edilmeden kalır çünkü başlangıçta hiçbir belirtiye neden olmaz veya yalnızca spesifik olmayan semptomlara neden olur. Teşhis konulduğunda kanser zaten yayılmış ve etkilenenlerin çoğunda metastaz yapmıştı. Bu durumda tedavi genellikle artık iyileşmeyi değil, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmayı, semptomları hafifletmeyi ve uzun ömür kazanmayı hedefler.
Yeni çalışma verileri artık metastatik pankreas kanseri olan hastalar için umut anlamına gelebilir. Bir faz III çalışmasında, yeni aktif madde daraxonrasib ile tedavi edilen hastalar, kemoterapi alan hastalara göre iki kat daha uzun süre hayatta kaldı. Sonuçlar bu Pazartesi günü Amerikan Klinik Onkoloji Derneği'nin yıllık toplantısında sunulacak ve eş zamanlı olarak “New England Journal of Medicine”de yayınlanacak.
Alman Kanser Araştırma Merkezi Heidelberg'den Profesör Dieter Saur, çalışmayı “metastatik pankreas kanserinde uzun yıllardır kaydedilen en önemli klinik gelişmelerden biri” olarak görüyor. Freiburg Üniversite Hastanesi'nin kıdemli doktoru ve sertifikalı pankreas kanseri merkezinin başkanı olan Dietrich Ruess, “devrim niteliğinde” bir buluştan bile söz ediyor.
Çalışmaya daha önce tedavi görmüş metastatik pankreas kanseri olan 500 hasta dahil edildi. Daraksonrasib veya kemoterapi almak üzere rastgele atandılar. Katılımcıların büyük çoğunluğunda RAS-G12 mutasyonu bulunurken geri kalanında başka RAS mutasyonları vardı. Bu genetik değişiklikler pankreas kanserinde merkezi bir rol oynar: RAS genindeki mutasyonlar tümörlerin yaklaşık yüzde 90'ında bulunur.
RAS genleri normalde hücrelerdeki önemli büyüme ve bölünme süreçlerini kontrol eder. Belirli mutasyonlar meydana gelirse, karşılık gelen protein kalıcı olarak aktif kalabilir. Bu, tümör büyümesini teşvik eden sinyalleri tetikler. Daraxonrasib, RAS-ON inhibitörleri olarak adlandırılan yeni bir gruba aittir. Genellikle yalnızca bireysel mutasyon biçimlerine yönelik olan önceki RAS inhibitörlerinin aksine, aktif bileşenin birçok RAS varyantını yakalaması amaçlanmaktadır.
Önemli ölçüde daha uzun hayatta kalma süresi
Şu anda sunulan veriler açıktır. RAS G12 mutasyonu olan hasta alt grubunda daraxonrasib ile genel sağkalım 13,2 aydı. Kemoterapi alan karşılaştırma grubunda bu süre 6,6 aydı. Hastalığın ilerlemesine kadar geçen süre de uzadı: Etkilenenler yeni ilaçla ortalama 7,3 ay ve kemoterapiyle 3,5 ay boyunca ilerlemesiz kaldı. Yazarlara göre çalışmanın genel değerlendirmesi çok benzer sonuçlar ortaya koydu.
Daraxonrasib ayrıca yan etkiler açısından çalışmada kemoterapiden daha olumlu performans gösterdi. Daraksonrasib grubundaki tüm hastalarda yan etkiler görülmesine rağmen ciddi yan etkiler kemoterapiye göre daha az görüldü. Kemoterapi grubunda yüzde 69,6'ya kıyasla daraxonrasib ile tedavi edilenlerin yüzde 61,8'inde gözlendiler.
Tedaviyi bırakma arasındaki fark özellikle dikkat çekicidir: Hastaların yalnızca yüzde 1,2'si yan etkiler nedeniyle daraksonrasib tedavisini bırakırken, kemoterapide bu oran yüzde 11,2'dir.
Bu sonuçlar metastatik pankreas kanserinden etkilenenler için klinik olarak önemli olacaktır. Hastalığın bu aşamasında tedavi seçenekleri sınırlıdır ve prognoz kötü kalır. Almanya'nın verilerine göre 2023 yılında yaklaşık 20.000 kişiye pankreas kanseri teşhisi konulacak. Etkilenen her on kişiden yalnızca biri tanıdan beş yıl sonra hâlâ hayatta.
Araştırmaya katılan Ulm Üniversitesi Hastanesi'nden Profesör Thomas Seufferlein ilacın onaylanmasını bekliyor. Daraksonrasib'in düzenli olarak bulunup bulunmayacağı ve ne zaman bulunacağı düzenleyici otoritelere bağlıdır. Seufferlein, “Sorun şu anda hastalarımızla nasıl iletişim kurduğumuz. Veriler tüm dünyada mevcut ancak ilaç şu anda en azından Almanya'da mevcut değil” diyor.
ABD için insani amaçlı kullanım olarak adlandırılan bir yaklaşım, yani belirli bireysel durumlarda onay öncesi başvuru yapılması planlanıyor. Seufferlein, “Bunun, onaya kadar geçen süreyi kısaltmak için Avrupa'da da derhal uygulanacağını umuyoruz” dedi. Üretici, ABD'de ve dünya çapında onay için başvuruda bulunmayı planlıyor.
Sonuçlar doğrulanırsa ve yetkililer faydayı olumlu değerlendirirse daraxonrasib, ilerlemiş pankreas kanseri olan bazı hastaların tedavisini değiştirebilir. Aynı zamanda etken maddenin bu kanser türünün ötesinde de ilgi çekmesi muhtemel. RAS mutasyonları birçok tümör türünde önemli rol oynadığından daraxonrasib'in ilerideki klinik çalışmalarda da test edilmesi beklenmektedir.
slayt
Bir yanıt yazın