“Vhl belzutifan'da patoloji geçmişini değiştiriyor”

Şimdiye kadar, von Hippel-Lindau sendromunun (VHL) çeşitli belirtilerinin tedavisi için “tek silah, aynı organa tekrarlanan cerrahi müdahalelerdi”. Belzutifan, “hastalığın doğal seyrini değiştirmenin yanı sıra, hastanın hayata olan güvenini yeniden kazanmasına yardımcı olan bir araçtır”. Bu nedenle, Veneto Onkoloji Enstitüsü (Iov) – Irccs of Padua, Uosd Kalıtsal Tümörler Birimi'nde endokrinolog olan Alfonso Massimiliano Ferrara, bugün Roma'da, bu hastaların tedavisinde bir paradigma değişikliğine işaret eden VHL için ilk tedavi seçeneğinin geri ödenmesine yeşil ışık yakılması vesilesiyle MSD tarafından düzenlenen toplantıda konuştu.

Sendrom, “Vhl genindeki mutasyonların neden olduğu nadir kalıtsal bir onkolojik durumdur – şöyle devam ediyor Ferrara – Patoloji, farklı organlarda gelişen, iyi huylu ve kötü huylu tümörlerin (10 civarında) oluşmasıyla karakterize edilir. Çok önemli bir gerçek, hastalığın son derece yüksek bir gelişme olasılığına sahip olmasıdır ve yaşamın 75 yılı içinde %100'e ulaşır. Bu, mutasyona uğramış geni miras alan her bireyin kaçınılmaz olarak hastalığın kendisini geliştireceği anlamına gelir”. Şimdiye kadar tümörler cerrahi olarak çıkarıldı, ancak ameliyatların tekrarı “büyük bir sorun teşkil ediyor çünkü tekrarlanan ameliyatlar hastaya cerrahi risk oluşturmanın yanı sıra, zamanla organ fonksiyon bozukluğuna ve sakatlıkların gelişmesine de neden oluyor. Bu nedenle ameliyat sayısını azaltmak ve sonuç olarak hem ölüm hem de yaşam kalitesi üzerinde olumlu bir etkiye sahip olmak için genel bir sistemik tedaviye ihtiyaç duyuluyor.”

Belzutifan “esasen Von Hippel-Lindau sendromu içindeki tümörlerin gelişiminden sorumlu olan Hif-2 alfa proteininin seçici bir inhibitörüdür – Ferrara'yı belirtir – İlaç proteine ​​bağlanır ve etkisini engeller, yani tümörün oluşumunu ve gelişimini ve ilerlemesini destekleyen spesifik proteinlerin üretimine yol açan tüm intranükleer mekanizmaları engeller”. İlaç “mevzuat çalışmasının yayınlanmasından sonraki ilk takipte şaşırtıcı sonuçlar verdi ve moleküllerin 3 hedef bölgesinde belgelenmiş etkinliğe ulaştı: berrak hücreli renal hücreli karsinom, pankreasın nöroendokrin tümörü ve son olarak merkezi sinir sisteminin hemanjiyoblastomları. Gelecekteki bir perspektifte,” sonucuna varıyor – belzutifan, cerrahi müdahalelerin sayısını azaltarak hastaların yaşam kalitesi üzerinde olumlu bir etkiye sahip olacak bir molekül olarak konumlandırılıyor. hastalar”.