İngiltere dünyanın ilk genetik makas terapisini onayladı
İngiltere kan hastalıkları için gen terapisini onayladı
Kaynak: AP/F. Gilbert
“Crispr” gen makası sayesinde hatalı genlerin basitçe ortadan kaldırılması, değiştirilmesi ve eklenmesi bir gerçektir. Britanya İlaç Ajansı, gen modifikasyonu yoluyla kan hastalıklarını tedavi etmesi beklenen bir ilaca hâlâ şartlı olarak onay verdi.
BENBüyük Britanya’da Crispr genetik makasına dayalı bir gen terapisi dünyada ilk kez onaylandı. İngiliz İlaç Ajansı (MHRA), Perşembe günü, iki kan bozukluğunu (orak hücreli anemi ve kırmızı kan pigmentlerinin üretim bozukluğu olan beta talasemi) tedavi etmek üzere 12 yaş ve üzeri hastalar için Casgevy ilacının şartlı pazarlama izni için yeşil ışık yaktı.
Casgevy, hedeflenen genetik modifikasyon için Crispr gen makasını kullanan ilk onaylanmış ilaçtır. Bu, kaşiflerine 2020’de Nobel Kimya Ödülü’nü kazandırdı. İşlem, DNA’yı spesifik olarak kesmek ve değiştirmek için kullanılabilir; Genler eklenebilir, çıkarılabilir veya kapatılabilir.
Orak hücreli anemi ve beta talasemi, kırmızı kan hücrelerinin vücutta oksijen taşımak için kullandığı hemoglobin genlerindeki hatalardan kaynaklanan kalıtsal genetik bozukluklardır.
Tedavinin temeli olarak kemik iliği
MHRA Geçici Direktörü Julian Beach, “Hem orak hücre hastalığı hem de beta talasemi acı verici, yaşam boyu süren ve bazı durumlarda ölümcül olabilen hastalıklardır” dedi. Klinik çalışmalarda Casgevy’nin sağlıklı hemoglobin üretimini yeniden sağladığı ve orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı β-talasemisi olan katılımcıların çoğunda hastalık semptomlarını azalttığı bulundu. MHRA’ya göre, soruşturmalar sırasında herhangi bir önemli güvenlik endişesi tespit edilmedi ve ilacın güvenliği otorite tarafından yakından izleniyor.
Genetik makasın bilimsel başarısı 2012 yılında iki bilim adamı tarafından geliştirildi. Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna o zamanlar araca “Crispr/Cas9” adını verdiler. Bunun için 2020 yılında Nobel Kimya Ödülü’ne layık görüldüler. Charpentier şu anda Almanya’da araştırma yapıyor ve ders veriyor; burada Berlin Max Planck Patojen Bilimi Araştırma Merkezi’nin başkanlığını yapıyor.
Fransız genetik araştırmacısı Emmanuelle Charpentier
Kaynak: Picture Alliance/dpa/Kay Nietfeld
Terapi, hastanın kemik iliğinden kök hücrelerin alınmasını ve hatalı genin laboratuvarda değiştirilmesini, böylece vücudun işlevsel hemoglobin üretebilmesini içerir. Değiştirilen hücreler daha sonra bir infüzyon yoluyla hastaya yeniden verilir.
Terapinin ABD merkezli üreticileri Vertex Pharmaceuticals ve Crispr Therapeutics, onayı memnuniyetle karşıladı. Crispr Therapeutics CEO’su Samarth Kulkarni, “Umarım bu, Nobel Ödülü kazanan bu teknolojinin ciddi hastalıkları olan hastalara fayda sağlayacak birçok uygulamasından ilkidir” dedi.
“Aha! Gündelik Bilginin On Dakikası” WELT’in bilgi podcast’idir. ABöPodcast’i Spotify, Apple Podcasts, Deezer, Amazon Music’e veya doğrudan RSS beslemesi aracılığıyla kaydedin.
Bir yanıt yazın