Bortezomib, lenalidomid ve deksametazon (daratumumab-VRd) ile kombinasyon halinde deri altı formülasyondaki (Sc) daratumumab bazlı dörtlü ilaç mevcuttur ve multipl miyelomun birinci basamak tedavisi için geri ödenir. Özellikle kombinasyon, İtalyan İlaç Ajansı'ndan (AIFA), hem otolog kök hücre nakline (ASCT) uygun hem de uygun olmayan yeni teşhis edilmiş miyelomlu yetişkin hastaların tedavisi için geri ödeme aldı. Daratumumab bazlı kombinasyonun kullanımı – Johnson & Johnson bir notta – aslında minimal rezidüel hastalık (MRD) yokluğu oranında, ilerlemesiz hayatta kalma oranında ve standart bakımla karşılaştırıldığında tam veya daha fazla yanıtta önemli bir iyileşme ile ilişkilidir.
J&J, multipl miyelomun, plazma hücrelerinin kontrolsüz çoğalmasının neden olduğu, kemik iliğinden kaynaklanan bir kan kanseri olduğunu hatırlatıyor. Her yıl yaklaşık 5.800 yeni tanı ile genel insidans sabit olmasına rağmen, bilimsel araştırmalardaki ilerlemeler sayesinde bu neoplazmın mortalitesi azalmaktadır. Bologna'daki 'L. ve A. Seràgnoli' Irccs Aou S. Orsola-Malpighi Hematoloji Enstitüsü Hematoloji bölümünde doçent olan Elena Zamagni şöyle diyor: “Bugün hastalığı erken bir aşamada teşhis edebiliyoruz ve dolayısıyla hastaları daha etkili bir şekilde tedavi edebiliyoruz.” Miyelom, tedavi edilemese de giderek kronik bir hastalık haline geliyor. Bugün, farklı kombinasyonlarda yeni ilaçların bulunması sayesinde, her hasta için tedavi seçimini yalnızca etkililik temelinde değil, aynı zamanda tolere edilebilirlik ve uygulama yolu temelinde yönlendirebiliyoruz; bu da, hastalığın uzun vadeli kontrol altında tutulduğu ve hastanın mümkün olduğunca normal bir yaşam sürmesine olanak tanıyan bir durum olan fonksiyonel bir tedaviyi giderek daha fazla hedeflememize olanak tanıyor. Hastaların bağışıklık sisteminin daha az zarar görmesi sayesinde tedaviye direnç ve nüksetmelerin önlenmesi, uzun süreli sonuçlar elde edilmesi olanağı sunuyor. Bu anlamda bu yeni kombinasyonun gelişi, hastaların bu yeni tedaviden hastalığın erken evresinde faydalanmasına olanak tanıyacak ve klinik sonuçları iyileştirecek.”
Daratumumab – notta okuduk – multipl miyelomun klonal plazma hücreleri de dahil olmak üzere bir dizi hematolojik neoplazmın hücre yüzeyinde eksprese edilen bir protein olan Cd38 antijenini hedef alır. Bu hücrelerin ölümünü indükleyerek güçlü bir anti-tümör aktivitesine sahiptir. Palermo Üniversitesi Hematoloji bölümünde doçent olan Ciro Botta şöyle açıklıyor: “Ön planda daratumumab'a dayalı bu kombinasyon, transplantasyona uygunluktan bağımsız olarak derin yanıtlar ve mevcut mevcut tedavilerle karşılaştırıldığında daha az toksisite ile hastalığın hayatta kalması ve ilerlemesi açısından önemli faydalar gösterdi, böylece hastalığın erken evrelerinden itibaren daha büyük bir hasta grubuna etkili bir tedavi sunmamıza olanak sağladı. Bu, gerektiğinde, transplantasyona daha duyarlı bir hastalıkla ulaşmak anlamına geliyor; hem hasta için hem de sağlık açısından büyük bir avantaj.” Uzman raporlarına göre, kayıt çalışmalarından, elde ettiğimiz yanıtların derinliğini değerlendirmede ve dolayısıyla her hastanın sonuçlarına ve ihtiyaçlarına göre en uygun tedavinin seçimine rehberlik etmede, minimal rezidüel hastalığın önemi giderek daha fazla ortaya çıkıyor. Her ne kadar multipl miyelom şu anda dirençlilik veya toksisite başlangıcına kadar sürekli tedavilerle karakterize edilen kronik bir hastalık olarak kabul ediliyor. potansiyel olarak otolog kök hücre nakline aday olan üç hastadan ikisinde tedaviyi kesintiye uğratıyor”.
AIFA kararı – not ayrıntıları – önemli aşama 3 Perseus ve Cepheus çalışmalarından elde edilen verilerle desteklenmektedir. Perseus çalışması özellikle Sc'de indüksiyon ve konsolidasyon tedavisi olarak daratumumab-VRd rejimini, ardından daratumumab Sc ve lenalidomidden (DR) oluşan idame tedavisini, indüksiyon ve konsolidasyon aşamaları sırasında bortezomib, lenalidomid ve deksametazon (VRd) bazlı tedavi ve ardından idame tedavisi için lenalidomid (R) bazlı tedaviyle karşılaştırdı. Ortalama 47,5 aylık takip sonucunda elde edilen sonuçlar, birincil sonlanım noktası olan ilerlemesiz sağkalımda (Pfs) anlamlı bir iyileşme olduğunu ortaya koydu. Çalışma sonuçlarına göre daratumumab-VRd kolu için medyan Pfs'ye (mPfs) ulaşılamadı ancak matematiksel tahmin modelleri kullanılarak 17,1 yıllık bir tahmin hesaplanabildi. Ayrıca idame aşamasında, tam yanıt veren veya daha iyi olan ve negatif minimal rezidüel hastalık (MRD) durumunu en az 12 ay boyunca koruyan en az 24 aylık tedaviden sonra 3 hastadan 2'sinde daratumumab Sc kesildi. Ancak Cepheus çalışması, SC'de daratumumab-VRd rejimini VRd ile karşılaştırdı ve ortalama 59 aylık takipte, daratumumab-VRd ile tedavi edilen hastalarda 10-5 hassasiyette (100.000 kemik iliği hücresinde tümör hücresi tespit edilmedi) genel MRDsizlik oranının %60,9 olduğunu gösterdi.
Multipl miyelom tedavisinin karmaşık senaryosunda, bu yeni endikasyon için daratumumab SC'nin bulunabilirliği ve geri ödenmesi, ilaç uygulama sürelerindeki önemli azalma sayesinde uzmanların hastaların yaşam kalitesini iyileştirmesine olanak tanıyor. Ail – İtalyan Lösemi, Lenfoma ve Miyeloma Karşı Derneği'nin ulusal başkanı Giuseppe Toro, “Her araştırma ilerlemesi hematolojik hastalar ve aileleri için somut bir umudu temsil ediyor” diyor. “Ail, her zaman kan kanseriyle karşı karşıya kalan insanlara yakın olduğunu, bilimsel araştırmaları, yardımı ve hastaların yolculuklarında daha az yalnız hissetmelerine yardımcı olan tüm faaliyetleri desteklediğini ekliyor. Günlük taahhüdümüz, hastalara somut destek vermek ve hematolojinin ilerlemesine katkıda bulunmaktır”.
J&J, Avrupa'daki ilk onaydan 10 yıl sonra, daratumumabın şu anda, nakil uygunluğuna bakılmaksızın her tür ön saftaki hastanın tedavisi için onaylanmış tek anti-Cd38 antikoru olduğunu ve bu ilacın miyelom tedavisindeki merkeziliğini ortaya koyduğunu belirtiyor. Johnson & Johnson İtalya'nın Yenilikçi Tıp Direktörü Alessandra Baldini, “Johnson & Johnson'da multipl miyelom araştırmalarına olan bağlılığımız 20 yılı aşkın bir süredir devam ediyor ve hastaların klinik sonuçlarını iyileştirme kararlılığımız hiçbir zaman bugünkü kadar güçlü olmamıştı” diyor. – Bu onay, hastalara, yaşı veya fiziksel durumu ne olursa olsun, terapötik yolun klinik olarak en ilgili aşamalarında ön saf kombinasyon rejimine erişim sunmamıza olanak tanıyor. multipl miyelomun gidişatını değiştirmede: artık sadece hayatta kalma süresini uzatmak değil, aynı zamanda mümkün olan yerlerde işlevsel bir tedaviyi hedeflemek, yeni onaylanmış endikasyona uygun olarak bazı hastalar için bu yönü desteklemektedir”.
Şirket, yakın zamanda, daratumumab Sc'nin, doktorunuzun onayına ve yeterli eğitime tabi olarak beşinci dozdan başlayarak kendi kendine veya bir bakıcı tarafından uygulanması konusunda Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nden (CHMP) olumlu bir görüş aldığını hatırlıyor. Bu tarihi karar, daratumumab'ı Avrupa'da kendi kendine uygulama için onaylanan ilk deri altı onkoloji ilacı haline getirerek hastaya tedavilerini yönetmede daha fazla esneklik garanti ediyor ve şirketin doktorlara, hastalara ve bakıcılara hastaların yaşam kalitesini de dikkate alan etkili tedavi seçenekleri sunma konusunda artan kararlılığını gösteriyor. Johnson & Johnson Italia Yenilikçi Tıp CEO'su Jacopo Murzi şu sonuca varıyor: “Johnson & Johnson olarak misyonumuz, terapötik yenilikleri teşvik etmek ve multipl miyelom gibi yüksek etkili patolojilerde tedavi standartlarını yeniden tanımlamaktır. Sağlığı, karşılanmayan tedavi ihtiyaçlarına etkili ve hızlı bir şekilde yanıt vermek için stratejik ve ileri görüşlü bir yatırım olarak görüyoruz. İtalya'da Ulusal Sağlık Hizmetinin bir ortağı olarak, kurumlarla işbirliği yaparak, özellikle onkoloji-hematoloji alanında klinik araştırmalara yatırım yapmaya devam ediyoruz, Bilimsel ilerlemeyi hastalar için somut faydalara dönüştürmek için bilimsel topluluk ve hasta dernekleri”.
Bir yanıt yazın