Zamanın ellerini geri çevirin. Uzun ömürlülük tıbbının ardındaki rüya bugün biraz daha gerçeğe dönüşüyor. Şimdilik göz hastalıklarına müdahale meselesi, ama bir gün aynı genetik modülasyon tekniğinin tedavi edilmeden önce gençleşmek için kullanılamayacağını kim bilebilir? Öte yandan, göz hücrelerinin epigenetik profilini yeniden programlamayı amaçlayan bir gen terapisini test etmek için ilk aşama I klinik çalışmasının başladığını duyuran şirket – Life Biosciences – en çok satan “Longevity” kitabının yazarı, Harvard Tıp Fakültesi genetikçisi David Sinclair tarafından yönetiliyor.
Sinclair: “Yaşlanmayı yavaşlatmak mümkün
Valentina Arcovio
Sinclair'in yaşlanma teorisi
Sinclair, uzun yaşam biyolojisinde, özellikle de “Yaşlanmanın Bilgi Teorisi”ni formüle etmesiyle en tanınmış isimlerden biridir. Bu teze göre biyolojik yaşlanma, esasen genetik kodda geri dönüşü olmayan mutasyonların birikmesiyle değil, epigenetik düzeydeki bilginin, yani hücrelerin genetik talimatları doğru şekilde kullanmasını sağlayan sinyallerin ilerleyici kaybıyla belirlenmektedir. Bu nedenle bozulan donanım değil yazılımdır. Bu nedenle, bu sinyallere göre hareket ederek hücreleri en azından kısmen yeniden programlamak ve yaşla birlikte kaybedilen işlevselliğin bir kısmını geri kazanmak mümkün olacaktır.
Uzun ömür? Hücrelerimize bağlı
Terapi
2020'de Sinclair'in araştırma ekibi şu konuda bir çalışma yayınladı: Doğa yaşlı farelerde veya oküler lezyonları olan farelerde üç spesifik genin aktivasyonunun nöronal rejenerasyonu destekleyebildiğini ve görüşü kısmen düzeltebildiğini göstermektedir. Bugün bu deneme ilk kez insan hastalara uygulanıyor. ER-100 adı verilen terapi, 2006 yılında Nobel Ödülü sahibi Shinya Yamanaka tarafından keşfedilen ve uzmanlaşmış bir yetişkin hücrenin kaderini “sıfırlama” kapasitesine sahip proteinler olan dört “Yamanaka faktöründen” üçünün viral bir vektör yoluyla uygulanmasıyla müdahale ediyor. Tedavi, hücrelerin gençliğin tipik epigenetik profilini yeniden kazanması için gereken süre boyunca Oct4, Sox2 ve Klf4 genlerinin etkinleştirildiği kısmi bir yeniden programlamadan oluşuyor. Bu geçici aktivasyon sayesinde hücreler pluripotent kök hücre aşamasına itilmez, böylece uzmanlaşmaları korunur ve kimliklerini kaybetmeleri engellenir. Hücrelerin aşırı çoğalması, tümörlere yol açması riski olmadan sonuç elde etmenin bir yolu, bu tekniklerin gelişimini bugüne kadar engelleyen risklerden biridir.
Nobel ödüllü Ramakrishnan: “Ölümsüzlük bir yanılsamadır, neden öldüğümüzü açıklayacağım”
Göz test alanıdır
Klinik çalışma, açık açılı glokom olarak adlandırılan glokomun en yaygın formundan ve optik sinire zarar veren ve kalıcı görme kaybına neden olabilen iki patoloji olan arteritik olmayan anterior iskemik optik nöropatiden (Naion) muzdarip hastaları hedef alıyor. Göz, tedavi için ilk test yatağı olarak seçildi çünkü herhangi bir terapötik etkinin kesin olarak izlenmesine olanak tanıyor ve sistemik sonuç riskini sınırlıyor. Aslında bu ilk deneme, teknolojinin etkinliğinden çok güvenliğini değerlendirmeyi amaçlıyor.
Gen terapisi: Napoli'de dünyada nadir görülen bir retina hastalığına sahip ilk hasta tekrar görebilmektedir
Gözün ötesinde
Ancak optik nöropatiler Life Biosciences'ın ilgi alanlarından yalnızca bir tanesidir. Şirket ayrıca yaşa bağlı diğer hastalıklar için de epigenetik rejenerasyon platformunu geliştiriyor. Geliştirme aşamasındaki programlar arasında, metabolik fonksiyon bozukluğu ile ilişkili hepatik steatozun en ciddi şekli olan Mash'e (metabolik fonksiyon bozukluğu ile ilişkili steatohepatit) adanmış olan program bulunmaktadır. Şirketin yayınladığı verilere göre, obezite ve Mash'in klinik öncesi modellerinde terapi hem metabolik biyobelirteçlerde iyileşmeler hem de karaciğer dokusunda değişiklikler gösterdi. Ancak bu ilk deneyin güvenli olduğu kanıtlanırsa, hücresel yeniden programlamanın doğrudan insan vücudunda yapılmasına giden yol resmi olarak açılacak.
Bir yanıt yazın