15 Nisan 2026 tarihinde yayınlanan bu haberi ilginiz için yayınlıyoruz.
İspanya zaten var konsizumabyeni bir ilaç Nordisk 12 yaşından büyük hastalarda profilaksi (kanamanın rutin olarak önlenmesi) amaçlıdır hemofili A ve B ileİnhibitörlerin varlığına bakılmaksızın hastalığın tedavisinde önemli bir komplikasyondur. Yönetilen deri altı enjeksiyonlaTicari adı 'Alhemo' olan bu yeni ilaç, ilk antikor olması nedeniyle “ilgili bir yeniliği temsil ediyor” monoklonal Hemofili A ve B için endike olan, inhibitörlü ve inhibitörsüz doku faktörü yolu inhibitörüne (doğal antikoagülan TFPI) karşı yönlendirilir.
hemofili hemofili A'da pıhtılaşma faktörü VIII'in veya hemofili B'de faktör IX'un eksikliği ile karakterize edilen genetik bir kanama bozukluğudur. Bu eksiklik kanın pıhtılaşmasına neden olur. düzgün şekilde pıhtılaşmadıböylece etkilenen kişi acı çekebilir spontan kanamalar veya uzun süreli kanamaözellikle dirsek, diz veya ayak bileği gibi eklemlerde.
Karşılanmayan ihtiyaçlar
Tahmin ediliyor ki yaklaşık 3.000 İspanyol bu hastalıkla yaşıyor, bunların yaklaşık %80'inde hemofili A ve geri kalanı hemofili B vardır. İnhibitörlerin ortaya çıkışı şiddetli vakaların %20 ila %33'ünü, hemofili A'da ise orta veya hafif vakaların %3 ila %13'ünü etkiler. Hemofili B'de görülme sıklığı %1 ila %53 arasındadır.
itibaren İspanyol Hemofili Federasyonu (Fedhemo), başkanı Daniel-Aníbal García, hemofili hastalarına yönelik tedavi edici yeniliklerin gelişini “çok olumlu” olarak değerlendirdi. “Yıllardır pek çok insan günlük yaşamlarını şekillendiren karşılanmamış ihtiyaçlarla yaşıyor. Bu nedenle, bu gerçeklere yanıt veren alternatifler sunmaya yönelik her yeni çaba, bu kronik hastalığa daha iyi bakım sağlanması yönünde önemli bir adımdır” diye belirtiyor.
Kanamayı kontrol edin
Laboratuvara göre bunun etki mekanizması monoklonal antikor Vücutta doğal olarak bulunan ve kan pıhtılaşmasının başlangıç aşamasını düzenlemeye yardımcı olan antikoagülan bir protein olan TFPI'nin spesifik blokajına dayanmaktadır. TFPI'yi nötralize ederek bu tedavi, kanamayı kontrol etmek için yeterli trombin oluşumunu kolaylaştırır. Bu etki, hemofili A ve B'de endikasyon için gerekli olan Faktör VIII veya IX'un hastanın seviyelerinden bağımsızdır. inhibitörü olan hastalar.
Diğer büyük haber uygulama şekli: deri altından günlük kullanım için tasarlanmış ilk çok dozlu önceden doldurulmuş kalemle birlikte gelir. Tedavinin esnekliği aynı zamanda termostabilitesi (dört hafta boyunca 30°C'ye kadar) ve hastanın günlük yaşamında profilaksiye uyumunu kolaylaştıran taşınabilirliği ile de güçlendirilmiştir. Ayrıca dozaj rejiminin de vurgulandığı profilaksinin bireyselleştirilmesine olanak tanır her kişinin farmakokinetiğine dayanmaktadır.
Kullanıcı deneyimi çalışmalarındaHastaların ve bakıcıların %98'i bu ilacın uygulama kolaylığını vurguladı ve %95'i ev dışında kullanımına olumlu değer verdi. Ayrıca %88'i daha önceki tedavileri yerine kalemi tercih etti. Şirket, genel olarak bu ilacın geleneksel tedavilere tercih edildiğini açıklıyor.
Eylem mekanizması
Dr.Víctor Jiménez YusteHematoloji şefi Madrid'deki La Paz Üniversite Hastanesiilacın şu ana kadar bilinenden farklı bir etki mekanizmasına dayanan yeni bir tedavi stratejisini temsil ettiğine dikkat çekti. “Eksik faktörü tamamlamak yerine bloke ederek hareket ediyor” vücudun doğal bir antikoagülanı bu da pıhtılaşma dengesinin yeniden sağlanmasına olanak tanır. “Şimdiye kadar çok az alternatifi olan veya hiç alternatifi olmayan hastalar için (örneğin, inhibitör kullanan hemofili B hastaları için) bu önemli bir değişikliği temsil ediyor.”
İspanya'daki Novo Nordisk'in tıbbi direktörü Dr. Francisco Pajuelo ise bu yenilikçi tedavi seçeneğinin gelişinin altını çizdi “Öncesini ve sonrasını işaretleyecek inhibitörlü ve inhibitörsüz hemofili A ve B hastalarında. Öyle bile olsa, bu nadir genetik hastalıkla yaşayan insanların hayatlarını belirleyen önemli zorluklar var.”
Okumaya devam etmek için abone olun
Bir yanıt yazın