Yatırımcılar, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin yakın zamanda reddedilmesinin ardından tedavisi zor hastalıklara yönelik çok sayıda deneysel ilacın akıbeti konusunda endişeli.
RTW Investments'a göre FDA, geçtiğimiz yıl aralarında Huntington hastalığına yönelik bir gen terapisinin de bulunduğu en az sekiz ilacın uygulamasını reddetmiş veya caydırmıştı. UniQureHunter sendromu için bir gen terapisi Regenxbio ve kan rahatsızlığına karşı bir ilaç Disk Tıbbı. Ajans başlangıçta incelemeyi reddetti ModernaRotayı tersine çevirmeden önce grip aşısı oldum.
Her durumda FDA, şirketlerin başvurularını desteklemek için kullandıkları kanıtlarla ilgili sorun yaşadı. Bazı çalışmalarda ilaçları plaseboya karşı test edilmedi. Bazı şirketler ilacın etkinliğini doğrudan ölçmediler; bunun yerine tedavinin ne kadar işe yarayabileceğini tahmin etmek için biyobelirteçler gibi diğer faktörlere güvendiler.
Ve her durumda şirketler FDA'yı önceki rehberliğini tersine çevirmekle suçladı. Bu durum yatırımcıların, daha öngörülemeyen bir FDA'nın, tedavisi zor hastalıklara yönelik diğer tedavilerin geleceğini tehlikeye atabileceği konusunda ihtiyatlı olmalarına neden oluyor.
RBC Capital Markets analisti Luca Issi, “Yatırımcıların ve kilit paydaşların FDA'dan görmeyi umduğu şey tutarlılıktır ve şu anda bunun eksik olduğu görülüyor” dedi.
Son yıllarda FDA, altın standart randomize, çift-kör, plasebo kontrollü çalışmalardan daha az titiz çalışmalarda umut vaat eden nadir hastalıklara yönelik ilaçları kabul etmeye istekli görünüyordu. Bu, zamanın geçmesinin yürüme, konuşma gibi işlevlerin kaybı ve hatta ölüm anlamına gelebileceği durumlara sahip hastalara tedavilerin daha hızlı ulaştırılmasına yardımcı olmak anlamına geliyordu. Ayrıca politikanın hastalara sahte umutlar getirdiğini söyleyen eleştirmenlerin de tartışmasına yol açtı.
FDA'nın son kararları, yatırımcıların ajansın çıtasının yeni çıkacak diğer ilaçlar için değişip değişmediğini merak etmesine neden oldu. UniQure örneğinde FDA, şirketten tedaviyi doğrudan plaseboyla karşılaştıran yeni bir çalışma yürütmesini istedi. UniQure, bunun, kurumun UniQure'un tedavisini Huntington hastalığı olan kişilerin harici bir veri tabanıyla karşılaştıran deneme verileriyle onay isteyebileceği yönündeki geçmiş yönlendirmesiyle çeliştiğini söyledi.
İsminin açıklanmaması ve özgürce konuşması kaydıyla CNBC'ye konuşan eski bir FDA yetkilisi, bunu düzenleyici belirsizliğin en kötü türü olarak nitelendirdi, çünkü şirketler kendilerine bir şeyin söylendiğini, sonra başka bir şeyin deneyimlendiğini söylüyor.
Bir FDA sözcüsü yaptığı açıklamada, “düzenleyici bir belirsizlik” olmadığını belirterek, ajansın “kanıtlara dayalı kararlar aldığını ancak sonuçlar hakkında güvence vermediğini” ekledi. Sözcü, FDA'nın “katı onaylar değil, titiz, bağımsız incelemeler yürüttüğünü” söyledi.
Analistler, izledikleri diğer birkaç şirkete işaret ediyor: Dyne TerapötikleriDuchenne kas distrofisine yönelik bir ilacı geliştiren; Taysha Gen TerapileriRett sendromu için bir gen terapisi geliştiren; Dalga Yaşam Bilimleribir karaciğer rahatsızlığının tedavisi üzerinde çalışan; Ve Lexeo TerapötiklerFriedreich Ataksisi için bir gen terapisi geliştiren şirket. Bu şirketlerin hepsinin hisseleri bu yıl düştü.
Bir Dyne sözcüsü, şirketin son 18 ay boyunca tutarlı bir inceleme ekibiyle sık, olumlu ve işbirliğine dayalı bir diyalog sürdürdüğünü ve klinik sonuçlarının gücüne, deneme tasarımının titizliğine ve FDA ile devam eden etkileşimine dayanarak geliştirme stratejisine ve ileriye dönük yoluna güvendiğini söyledi. Taysha, Wave ve Lexeo yorum yapmayı reddetti.
Stifel analisti Paul Matteis'in takip ettiği kararlardan biri de bir uyuşturucu adayıdır. Denali Terapötikleri İşitme kaybı ve eklem sorunları gibi fiziksel kusurların yanı sıra bilişsel sorunlara neden olan nadir bir hastalık olan Hunter sendromu için. Şirketin hızlandırılmış onay başvurusu, randomize olmayan bir denemeye dayanıyor ve ilacın, durumla ilişkili bir biyobelirteç düzeyini azalttığını gösteren veriler.
Matteis'e göre veri kümesiyle tartışmak UniQure'unkinden daha zor ve kullanılan teknolojiyle ilgili çok fazla risk yok.
Matteis, “Yani bunu onaylamazlarsa bilmiyorum” dedi. “Yani, nadir hastalıkların düzenleyici standardında zaten oldukça önemli bir değişiklik olduğunu düşünüyorum, ancak Denali'yi onaylamazlarsa, bir şirkette olsaydım neredeyse kendi kendime 'Açık etiketli bir çalışma yürütmek konusunda gerçekten kendimize güvenebilir miyiz?' diyor olurdum.”
Denali Therapeutics CEO'su Ryan Watts, CNBC'ye yaptığı açıklamada şirketin FDA ile yapıcı görüşmelere devam ettiğini ve sunduğu veri paketinin gücüne güvendiğini söyledi. FDA başvuruyu incelemesini üç ay erteledi ve şimdi 5 Nisan'a kadar karar vermesi bekleniyor.
RBC Capital Markets'tan Issi, bazı yatırımcıların, Komisyon Üyesi Marty Makary gibi FDA liderlerinin halka açık olarak taahhüt ettiği esneklik ile ajansın son zamanlarda aldığı kararlar arasında bir çatışma hissettiğini söyledi. Stifel'den Matteis, bunun bazılarının, pazara giden yolları ajansın kabul edeceği verilerde bir miktar esnekliğe bağlı olan şirketlerin başarı olasılığını göz ardı etmesine yol açtığını söyledi.
MPM BioImpact'ın yönetici ortağı Christiana Bardon, verileri basit olan şirketler için yolun açık göründüğünü söyledi. Onun için soru, FDA'nın büyük ihtiyaçları karşılanmayan hastalıklar için ilaçları hastalara mümkün olduğunca hızlı ulaştırmak için süreci ne kadar hızlandırması gerektiğidir.
İsminin açıklanmaması ve özgürce konuşması koşuluyla Perşembe günü gazetecilere konuşan üst düzey bir FDA yetkilisi, FDA'nın, etkinliği tahmin etme olasılığı yüksek olan biyobelirteçlerin hızlandırılmış onay alabileceği ve alacağı ve rastgele olmayan verilerin tam onay alabileceği yönündeki tutumunu değiştirmediğini söyledi. Bu yetkiliye göre çıta açıktır.
Yetkili, “Alzheimer veya Huntington için bir tedavi yaparsanız ve durumu ağır olan birini alıp ona bu tedaviyi verirseniz, anında ve dramatik bir şekilde iyileşmeye başlarlar” dedi. “Alzheimer hastası birini huzurevine götürüyorsunuz ve sonra oradan çıkıyorlar ya da Huntington hastalığının son aşamasında olan birini ve aniden hiçbir Huntington semptomu kalmıyor, iki veya üç hastayla ilgili tam bir düzenleyici onay alacaksınız.
Yetkili, “Yalnızca bir durum heterojen olduğunda, inanma isteği güçlü olduğunda, terapi invazif veya potansiyel olarak zararlı olduğunda, etki boyutunun tespit edilmesi zor olduğunda ve kendinizi kandırma olasılığınız yüksek olduğunda rastgele veriler istiyoruz.” diye ekledi.
Bir yanıt yazın