Salı günü Gıda ve İlaç İdaresi, bazı yetişkinlerde ve çocuklarda nadir görülen bir genetik bozukluğun ilk tedavisi olarak lökovorin adı verilen onlarca yıllık reçeteli bir vitamini onayladı.
Hareket, Trump yönetiminin lökovorin'i otizm spektrum bozukluğu semptomları olan daha geniş bir hasta grubu için potansiyel bir tedavi olarak lanse etmesinden aylar sonra geldi. İddia, tıp ve araştırma camiasında bazı kesimler arasında şüphe uyandırdı, ancak aileler arasında heyecanı körükleyerek ilacın ABD'deki reçetelerinde artışa neden oldu.
Bir FDA yetkilisi Pazartesi günü gazetecilere verdiği demeçte, “otizm için etkinliği daha geniş bir şekilde ortaya koyabileceğimizi söylemek için yeterli veriye sahip olmadığımızı” ancak ajansın otizm popülasyonunda lökovorin çalışması konusunda şirketlerin ilgisine açık olduğunu söyledi.
Folinik asit olarak da adlandırılan ilaç, kemoterapinin toksik yan etkilerini tedavi etmek için kullanılan B9 vitamininin sentetik bir formudur. Sadece bir avuç küçük deneme, lökovorin'in otizmli çocuklar için endikasyon dışı bir tedavi olarak etkili olabileceğini öne sürdü ve bazı aileler, sözel olmayan çocuklarının daha fazla dil ve sosyal beceri geliştirmesine yardımcı olduğunu bildirdi.
Kararı tartışmak için isminin açıklanmasını istemeyen FDA yetkilileri Pazartesi günü gazetecilere verdiği demeçte, lökovorin'in otizm tedavisi olarak geniş bir incelemesine başladıklarını, ardından onayını folatın (önemli bir vitamin) beyne düzgün bir şekilde ulaşmasını engelleyen nadir bir genetik mutasyon olan serebral folat eksikliği olan daha küçük bir popülasyonla daralttıklarını söyledi.
Bu durum otizmle örtüşen özellikleri paylaşıyor, genellikle 2 yaşın altındaki küçük çocuklarda gelişiyor ve ciddi gelişimsel gecikmelere, nöbetlere, kas kontrolü eksikliğine ve diğer ciddi nörolojik komplikasyonlara neden olabiliyor.
Yetkililer, FDA'nın, bu durumdaki hastalarda lökovorin kullanımının, ilacın hem jenerik versiyonları hem de GSK'nın eski markalı ilacı Wellcovorin için geçerli olacak genişletilmiş onayı desteklemek için “en yüksek kalitede veri” ürettiğini bulduğunu söyledi.
Bir FDA yetkilisi çağrıda “Bu, en büyük etki boyutlarını gördüğümüz verilerdi” dedi. “Dolayısıyla bu popülasyonu daralttık, çünkü bunun hem en güçlü bilimsel gerekçe hem de veri kaynaklarındaki bazı sınırlamaların üstesinden gelmek için kullanılabilecek en büyük tedavi etkisi olduğunu düşündük.”
Onay, hasta vaka raporları da dahil olmak üzere, alanda yayınlanmış literatürün sistematik bir incelemesine dayanıyordu, ancak randomize kontrollü bir klinik araştırmaya dayanmıyordu. Aynı yetkili, sistematik incelemelerde önyargılar olabileceğini kabul etti, ancak tedavi etkilerinin o kadar büyük olduğunu ve bu endişelerin ağır bastığını vurguladı.
Yetkililer, FDA'nın mevcut lökovorin üreticilerini ilaca yönelik artan talebi karşılamak için üretimi artırmaya teşvik ettiğini ekledi. GSK, ilacı ilk olarak 1983'ten 1997'ye kadar pazarlamış olsa da, şirket Eylül ayında ürünü yeniden piyasaya sürme ve kendi başına üretme planının olmadığını söyledi.
Salı günü yapılan bir açıklamada, FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi direktör vekili Dr. Tracy Beth Hoeg, onayın FDA'nın “onay için aynı kanıt standartlarını korurken ultra nadir hastalıklar için etkili tedavileri hızlı bir şekilde belirleme” konusundaki kararlılığını gösterdiğini söyledi.
Bir yanıt yazın