YENİArtık Haberler yazılarını dinleyebilirsiniz!
Genetik işitme kaybı için yeni bir tedavi, Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylandı.
Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha) tedavisi, ilk ikili adeno-ilişkili virüs (AAV) vektör bazlı gen terapisidir; bu, tedaviyi hücrelere iletmek için iki zararsız virüs kullandığı anlamına gelir.
Bir FDA haber bülteninde ajans, terapiyi “çığır açıcı” olarak nitelendirdi ve OTOF genine bağlı “ileriden ileri dereceye kadar” işitme kaybı olan hem pediatrik hem de yetişkin hastaları tedavi etme potansiyeline dikkat çekti.
DAHA FAZLA SAĞLIK HABERLERİ İÇİN TIKLAYIN
İlaç denemelerinden elde edilen olumlu sonuçlar 2025 yılında The New England Journal of Medicine'de yayınlandı ve gen terapisinin “OTOF ile ilişkili sağırlığı olan hastalarda işitmeyi iyileştirdiğini, tedavi edilen 12 hastadan üçünde doğal akustik işitmeyi mümkün kıldığını ve işitme hassasiyetini normalleştirdiğini” doğruladı.
Genetik işitme kaybı için yeni bir tedavi, Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylandı. (iStock)
FDA onayı, OTOF'a bağlı sağırlık için hastalığı değiştiren ilk tedaviyi işaret ediyor.
Duyuruya göre bu, FDA komiseri Ulusal Öncelik Kuponu (CNPV) pilot programı kapsamında altıncı ilaç onayı ve girişim aracılığıyla onaylanan ilk gen terapisidir.
SAĞLIK BÜLTENİMİZE KAYIT OLMAK İÇİN TIKLAYIN
FDA Komiseri Marty Makary yaptığı açıklamada, “Bugünkü onay, genetik işitme kaybının tedavisinde önemli bir kilometre taşıdır.” dedi.
“Ulusal Öncelik Kuponu pilot programı aracılığıyla ajans, karşılanmayan tıbbi ihtiyaçları olan nadir hastalıklara yönelik tedavileri hızlandırırken, yeni çift vektör gen terapileri ve birden fazla ofis ve merkez arasında koordinasyon gerektiren kombinasyon ürünleri gibi en karmaşık başvuruları bile önemli ölçüde kısaltılmış zaman dilimlerinde başarılı bir şekilde inceleyebildiğimizi kanıtlıyor.”
Gıda ve İlaç İdaresi Komiseri Marty Makary, 29 Ekim 2025'te Washington DC'deki Sağlık ve İnsan Hizmetleri Departmanında Sağlık ve İnsan Hizmetleri Bakanı Robert F. Kennedy Jr. ile düzenlediği basın toplantısında ilaç maliyetlerini düşürmeye yönelik yönetim planlarını tartışıyor. (Annabelle Gordon/Reuters)
Otarmeni, ilacı doğrudan her iki kulaktaki iç kulağa (salyangoz) iletmek için bir iğne ve küçük bir tüp kullanılarak tek seferlik bir tedavi olarak cerrahi olarak uygulanır.
FDA'ya göre terapi, OTOF geninin sağlıklı bir kopyasını iç kulaktaki önemli hücrelere ileterek otoferlin proteininin yenilenmesine yardımcı olarak işitsel sinyallerin beyne gönderilebilmesini sağlayarak çalışıyor.
SON YAŞAM TARZI TESTİMİZLE KENDİNİZİ TEST EDİN
Tedavi, dış tüylü hücre fonksiyonu korunmuş hastalara ve aynı kulakta daha önce koklear implant uygulanmamış hastalara yöneliktir. Yan etkiler arasında orta kulak enfeksiyonu, mide bulantısı, baş dönmesi ve işlem ağrısı sayılabilir.
FDA'ya göre Otarmeni'nin yan etkileri orta kulak enfeksiyonu, mide bulantısı, baş dönmesi ve prosedür ağrısını içerebilir. (iStock)
Duyuruya göre FDA, programın uygulanması, uygunluk kriterleri ve diğer dağıtım süreçlerini tartışmak üzere 4 Haziran'da halka açık bir toplantıya ev sahipliği yapacak.
Hear.com'un kıdemli odyologlarından Rachel Artsma, bu onayın “işitme sağlığında önemli bir dönüm noktası” olduğunu söyledi.
FOX HABER UYGULAMASINI İNDİRMEK İÇİN TIKLAYIN
Çalışmada yer almayan Pensilvanya merkezli uzman Haberler Digital'e şöyle konuştu: “Bu tek seferlik gen terapisi belirli bir genetik popülasyonla sınırlı olsa da, erken teşhis ve genetik testlerin öneminin altını çiziyor.”
“Bunun gibi ilerlemeler işitme bilimindeki anlamlı ilerlemeyi yansıtıyor ve biyolojik tedavilerin, teknolojinin ve klinik bakımın hastalar için uzun vadeli sonuçları iyileştirmek üzere nasıl giderek daha fazla birleştiğini gösteriyor.”
Bir yanıt yazın