FDA, ‘olağanüstü’ gen düzenleme teknolojisini kullanan orak hücre hastalığı tedavisini onayladı

Modern tıp, orak hücre hastalığını potansiyel olarak tedavi etmeye bir adım daha yaklaştı.

İngiltere’nin orak hücre hastalığı için dünyanın ilk genetiği değiştirilmiş tedavisine 16 Kasım’da izin vermesinin hemen ardından, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) aynı tedaviyi 8 Aralık’ta onayladı.

Vertex Pharmaceuticals’ın CEO’su ve başkanı Reshma Kewalramani, “CASGEVY’nin FDA tarafından onaylanması çok önemli” dedi. Boston’daHaberler Digital’e yapılan açıklamada şöyle söylendi.

ARAŞTIRMACILAR, ALZHEIMER KAN TESTİNİN 2024 BAŞLARINDA PİYASAYA ÇIKABİLECEĞİNİ SÖYLÜYOR

“İlk CRISPR tabanlı gen düzenleme terapisi ABD’de onaylanacak”

FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Direktörü Peter Marks, MD, Ph.D., “Bu onaylar, potansiyel olarak yıkıcı hastalıkları hedeflemek ve halk sağlığını iyileştirmek için yenilikçi hücre bazlı gen terapilerinin kullanımıyla önemli bir tıbbi ilerlemeyi temsil ediyor” dedi. ajansın basın açıklamasında.

“Bugünkü eylemler, onayı desteklemek için gereken bilimsel ve klinik verilerin titiz değerlendirmelerini takip ediyor” dedi ve “FDA’nın bu süreci kolaylaştırma konusundaki kararlılığını yansıtıyor” dedi. [the] insan sağlığı üzerinde ciddi etkileri olan durumlar için güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesi.”

SAN FRANCISCO FİRMASINDAN KÖPEKLERE YÖNELİK YAŞLANMA KARŞITI İLAÇ FDA ONAYI ALMAYA YAKINLAŞIYOR

Exa-cel veya exagamglogene autotemcel olarak da bilinen CASEVY tedavisi, orak hücre hastalığına neden olan genleri “düzenleyen” teknolojiyi kullanıyor.

Amerika Orak Hücre Hastalığı Derneği web sitesine göre, ilacı geliştirmek için Boston merkezli Vertex ve İsviçre merkezli CRISPR Therapeutics, genleri açıp kapatmak için CRISPR-Cas9 olarak bilinen bir gen düzenleme sistemi kullandı.

Kewalramani, “CASGEVY, orak hücre hastalığı olan uygun hastalar için tek seferlik dönüştürücü tedavi potansiyeli sunan, sınıfında ilk bir tedavidir” dedi.

CRISPR teknolojisinin mucitleri 2020 yılında Nobel Ödülü’nü kazandı.

KAN KANSERİNİN BİLİNÇLENDİRİLMESİ: ORTAK TÜRLER, BELİRTİLER VE TEDAVİ SEÇENEKLERİ

CRISPR, tekrarlayan DNA dizileri olan “kümelenmiş, düzenli aralıklı kısa palindromik tekrarlar” anlamına gelir.

“CRISPR teknolojisi [that is] Sylvester Kanser Merkezi Hematoloji Bölümü Başkanı Dr. Mikkael Sekeres, orak hücre hastalığı (hayatta kalmayı ve yaşam kalitesini derinden etkileyen, yıkıcı bir kalıtsal hastalık) için bu tedaviyle birlikte kullanılması dikkate değer” dedi. Miami ÜniversitesiHaberler Digital’e söyledi.

İlacın geliştirilmesinde yer almadı.

Şekeres, “Tedavinin FDA tarafından onaylanmasını destekleyen küçük çalışmadan elde edilen veriler etkileyici ve bağımsız uzmanlardan oluşan bir panel tarafından tedavinin güvenli olduğu düşünülüyor” diye ekledi.

“CASGEVY, orak hücre hastalığı olan uygun hastalar için tek seferlik dönüştürücü tedavi potansiyeli sunan, sınıfında ilk tedavidir.”

Tedavi, orak hücreler nedeniyle kan akışının engellendiği, vazo-tıkayıcı krizler olarak bilinen tekrarlayan ağrı sendromları yaşayan, ciddi orak hücre hastalığı olan 12 yaş ve üstü kişiler için onaylanmıştır.

FDA ayrıca, ajansın basın açıklamasına göre 12 yaş ve üzeri kişilerde orak hücre hastalığının tedavisine yönelik ilk hücre bazlı gen terapisi olan Lyfgenia’yı da onayladı.

Orak hücre hastalığı hakkında bilinmesi gerekenler

Orak hücre hastalığı, Ulusal Sağlık Enstitüleri’nin (NIH) web sitesinde belirttiği gibi, tahmini 100.000 Amerikalıyı etkileyen, Amerika Birleşik Devletleri’ndeki en yaygın kalıtsal kan bozukluğudur.

Orantısız bir şekilde Siyah veya Afrika kökenli insanları etkiliyor.

Kemik iliğinde üretilen kırmızı kan hücreleri, oksijenin vücutta taşınmasına yardımcı olan hemoglobin adı verilen bir protein içerir.

Hastalık Kontrol ve Önleme Merkezleri’nin (CDC) web sitesine göre hücreler normalde yuvarlak bir şekle sahiptir ve bu da onların küçük kan damarlarında kolayca dolaşmasına olanak tanır.

NIH’e göre orak hücre hastalığı olan hastalar, anormal hemoglobin üreten bir gen mutasyonunu miras alıyor ve bu da hücrelerin kan dolaşımında hareket etmesini zorlaştırıyor.

İNTİHAR VE GENETİK: ÇALIŞMA, RİSKİ ARTIRABİLECEK 12 DNA VARYASYONUNU BELİRTİYOR

Hastalıklı hücreler sonunda kan damarlarına sıkışıp kalır ve bu da kan akışını engeller; bazen ağrılı ataklara (orak hücre krizleri olarak bilinir), enfeksiyona, akut göğüs sendromuna yol açar. veya felçCDC’ye göre.

Hücreler, orak olarak bilinen C şeklindeki tarım aletinin şeklini almaya başlar ve bu da hastalığa adının verilmesine neden olur.

Terapi nasıl çalışır?

Sırasında rahimdeFetüsler, hücrelerin oraklaşmasına neden olmayan ve orak hücre hastalığını taşıyanlarda daha hafif hale getirdiği gösterilen, fetal hemoglobin adı verilen bir tür hemoglobin üretir.

Bebek doğduktan sonra BCL11A geni kırmızı kan hücrelerine fetal hemoglobin üretimini durdurmaları talimatını verir. Bir Vertex sözcüsü Haberler Digital’e, genin genellikle doğumdan sonraki altı ay içinde kapandığını söyledi.

CASEVY, BCL11A genini hedefleyerek ve “kapatarak” çalışır.

Vertex’e göre bu, fetal hemoglobin üretiminin devam etmesini sağlıyor ve orak hücrelerin neden olduğu hasarı önemli ölçüde azaltıyor.

Her ne kadar tedavi orak hücre hastalığını “iyileştiremese de”, hastalar hala orak hücre mutasyonuna sahip olacaklarından, hastanın kırmızı kan hücrelerinin küçük bir alt kümesi oraklaşmaya devam etse bile (Vertex) belirti ve semptomların çoğunu potansiyel olarak ortadan kaldırabilir. sözcü Haberler Digital’e söyledi.

YENİ ARAŞTIRMALAR ÇOCUKLARIN UYKU SORUNLARININ KALITSAL OLABİLECEĞİNİ ÖNERİYOR

Tedaviyi almak için hastalar bir muayeneden geçecek kemik iliği nakli.

İlk olarak hastaya kök hücrelerin kemik iliğinden kan dolaşımına geçmesine yardımcı olacak ilaç verilecek. Daha sonra kan toplanacak ve kök hücreler izole edilecek.

Hücreler daha sonra DNA’larını düzenlemek için genetik teknolojinin kullanılacağı bir laboratuvara gönderilecek.

Hasta daha sonra ideal olarak gelecekte orak hücre üretebilecek tüm potansiyel kök hücreleri yok etmek için kemoterapi alacaktır.

Düzenlenen hücreler daha sonra, kemik iliğinde sağlıklı hücrelerin üretilmesini sağlayacak olan sağlık uzmanlarının gözetimi altında hastaya geri verilecek.

SAĞLIK BÜLTENİMİZE KAYIT OLMAK İÇİN TIKLAYIN

FDA, hastaların tedaviden sonra 15 yıl boyunca sağlık sorunları açısından izlenmesini önermektedir.

Olası sınırlamalar ve uyarılar

Uzmanlar, tedavinin uzun vadeli etkinliğini belirlemek için daha fazla araştırmaya ihtiyaç olduğunu söylüyor.

Amerika Orak Hücre Hastalığı Derneği, tedavi edilen kök hücrelerin hastanın hayatının geri kalanı boyunca oraklaşmayan kırmızı kan hücreleri üretmeye devam edip etmeyeceği veya hücrelerin belirli bir süre sonra ölüp ölmeyeceğinin belirsiz olduğu konusunda uyardı. kendi web sitesi.

Hastalar aynı zamanda kemoterapi de aldığından, potansiyel olumsuz etkiler arasında kısırlık, ikincil kanser veya bulaşıcı komplikasyonlar.

Terapinin maliyeti ve uygunluk kısıtlamaları da terapiyi kimlerin alabileceğini sınırlayabilir.

FOX HABER UYGULAMASINA ULAŞMAK İÇİN TIKLAYIN

Son raporlara göre tedavinin hasta başına milyonlarca dolara mal olabileceği belirtiliyor.

“Milyon dolarlık soru, bu hastalığa sahip kişilerin hayatlarını değiştirecek bu tedaviyi nasıl karşılayabilecekleri ve sağlık sistemi Şekeres, Haberler Digital’e yaptığı açıklamada, “Bu tür maliyetleri karşılayabilir” dedi.

Daha fazla Sağlık makalesi için şu adresi ziyaret edin: www.Haberler/health.