Danon hastalığı için gen tedavisi başarılı

San Diego – Kas hücrelerine LAMP2 geninin sağlam bir versiyonunu veren bir gen terapisi, çocukluk çağındaki erkek hastaları etkileyen ve kalp yetmezliğine yol açan, X'e bağlı nadir bir hastalık olan Danon hastalığı olan hastalarda yapılan Faz 1 denemesinde kardiyak semptomları iyileştirdi. Sonuçlar Amerikan Kalp Derneği'nin yıllık toplantısında sunuldu ve New England Journal of Medicine'de (2024;…) yayınlandı.