Alzheimer tedavisi için monoklonal antikorların mevcudiyeti konusunda şu anda gündeme gelen sorun, “etkinlik veya fayda lehine olan risk-fayda oranıyla ilgili değil, bir maliyet ve fayda sorunudur. Bu ilaçlardan şu anda – 36 ay 48 ayda – elde ettiğimiz avantaj, hastalığın seyrinde 2 yıllık zaman kazancının giderek daha önemli hale gelen avantajıdır. Bu aynı zamanda çok güçlü maliyetler açısından da önem taşıyor. sosyal, ekonomik, kurumsal bakım ve uzun süreli bakımın yönetimi, ancak ilacın maliyeti çok yüksek”. Böylece, A. Gemelli Poliklinik Vakfı hafıza kliniği yöneticisi ve Roma Kutsal Kalbi Katolik Üniversitesi Nöroloji profesörü Camillo Marra, şu anda İtalyan İlaç Ajansı Aifa tarafından değerlendirilen Alzheimer için yenilikçi ilaçların geri ödemesinin durumunu açıklığa kavuşturuyor.
Şu anda “İngiltere'de klinik kullanım için onay var, ancak Nice sağlık hizmeti düzeyinde geri ödemeyi reddetti – diye devam ediyor – Benzer tutumlar örneğin Fransa, Hollanda ve Almanya'da biraz farklı davranışlarla benimsendi. İlacın verilmesinde hangi hastanın en etkili olduğunu, kimin mümkün olan en büyük faydayı elde edebileceğini ve tedaviyi yönetme maliyetlerini nasıl azaltabileceğimizi anlamak için çalışıyoruz”.
Alzheimer için yenilikçi ilaçlara yönelik onay süreci “önce Amerika Birleşik Devletleri'nde, ardından Avrupa'da oldukça karmaşıktı ve şu anda İtalya'da da büyük kritik sorunlar yaşıyor – uzmanı yeniden yapılandırıyor – Bu zorluk, ilk ilaç olan aducanumabın ABD'de ilk kez etkinliğini değerlendirmek için bir yedek kriter (yani beynin bu hastalarda biriken bir protein olan beta-amiloidden temizlenmesi) kullanılarak onaylanmasından kaynaklanmaktadır. Bu birincil değil, türetilmiş bir son noktadır. Daha sonra gelen ve Gıda ve İlaç İdaresi ve ardından Avrupa düzenleyici kurumu olan EMA tarafından onaylanan ilaçlar, 72 haftalık çalışmalarda birincil son noktaya ulaşıldığını gösterdikleri için bunu telafi ettiler. EMA tarafından onay 2025'te geldi: önce aducanumab için Temmuz'da, ardından donanemab için Ekim'de.
Sorun şu ki, “terapiye yanıt vermeyenlere kıyasla tedaviye daha fazla yanıt veren hastaların profilini tanımlayacak belirli unsurların eksikliği var” diye açıklıyor Marra. Ancak, yan etki geliştirme riski daha yüksek olan kişiler hakkında kesinlikle daha fazla şey biliyoruz: belirli bir yaşın üzerindeki kişiler; yakın zamanda serebral iskemik olaylar geçiren veya antikoagülan tedavi gören hastalar. Örneğin Apoe4 tipi homozigotluk taşıyıcılarında ilaç yasaktır, çünkü risk faydadan daha ağır basmaktadır: Kanama riski oldukça yüksek” dedi. Düzenleyici yönelim genel olarak “bu durumlarda ilacın verilmemesidir”.
“İdeal hastanın tanımlanması daha karmaşıktır” çünkü “hala tedaviye değer olan ve ötesinde artık tedaviye değmeyeceği bilişsel bozukluk düzeyini gösteren 'bilişsel bozukluğun 4. evresi' tanımına dayanmaktadır. Bu konuda – nöroloğu belirtir – örneğin elimizde sadece Cdr metni vardır: eğer hasta 1'i aşarsa tedavi edilemez olarak kabul edileceğini, 0,5 ile 1 arasında ise tedavi edilebilir olarak kabul edileceğini biliyoruz. Ancak, kaba bir ölçü: hastalığı geliştirme riski taşıyan, beta-amiloid ve fosfo-tau taşıyıcıları olduğu ve bu nedenle Alzheimer patolojisinden muzdarip olan hastaları daha erken bir aşamada tespit edebilecek önlemleri başka araştırma yöntemleriyle bulmalıyız – kendisi işaret ediyor – muhtemelen 3, 4, 5, 6 yıl boyunca takip edilen 2.000, 4.000, 5.000 hastadan oluşan uzun vadedeki fayda ne kadar büyük olursa.”
AIFA'nın tablosundaki bir diğer önemli konu ise “yönetim yönteminin seçimi, merkezlerin belirlenmesi ve tüm bu hasta seçimi, ilaç takibi ve dağıtımı faaliyetini yürütebilecek kapasitede olanların sahip olması gereken nitelikler” ile ilgilidir – Marra'nın altını çiziyor – İtalya'da 500'den fazla merkezimiz var ve bunların özellikleri aynı değil ve hepsi teşhis, infüzyon ve izlemeyi aynı şekilde yönetecek olanaklara sahip değil. Bu merkezlerin belirlenmesinin, idari makamlar tarafından yapılması gereken bu çalışmanın ayrılmaz bir parçası olacağı sonucuna varıyor. ve sağlık düzenleyici kurumları”.
Bir yanıt yazın