ALS ilacı pridopidin, ilk katılımcının kaydolmasıyla faz 3 denemesine giriyor

Gelecek vaat eden bir ilacın 3. aşama klinik denemelere girmesiyle ALS yönetimi için yeni bir umut doğabilir.

ALS Derneği, ALS'nin beynin kaslarla bağlantısını kaybettiği ilerleyici bir hastalık olduğunu belirtiyor. Bu yavaş yavaş kişinin yürüme, konuşma, yemek yeme, giyinme, yazma, yutkunma ve en sonunda nefes alma yeteneğini ortadan kaldırır.

İlacın geliştiricileri Prilenia Therapeutics ve Ferrer'in basın açıklamasına göre, araştırma ilacı pridopidini potansiyel bir ALS tedavisi olarak inceleyecek olan “PREVAiLS” çalışması, ilk katılımcısını zaten kaydettirdi.

AKTÖR ERIC DANE'İN ALS'DEN ÖLÜMÜ, HIZLI DÜŞÜŞE ACİL ODAKLANMAYA YOL AÇTI

İlk katılımcı, Mass General Hastanesi Nörolojik Klinik Araştırma Enstitüsü eş direktörü ve PREVAiLS deneyinin baş araştırmacısı olan MD, PhD Sabrina Paganoni'nin gözetiminde Mass General Brigham'a kaydoldu.

Paganoni bir açıklamada “Pridopidin bir sigma-1 reseptörü (S1R) agonistidir” dedi. “S1R'nin, ALS ve Huntington hastalığı gibi nörodejeneratif hastalıklarda bozulmuş çoklu nöroprotektif yolların uyarılmasında rol oynadığı gösterilmiştir.”

500 katılımcının yer alacağı küresel klinik çalışma, erken ve hızlı ilerleyen hastalarda ALS'nin ilerlemesinin yavaşlatılmasında pridopidinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlıyor. Denemenin 13 ülkede 60'a kadar ALS tedavi merkezinde yapılması bekleniyor.

SELENA GOMEZ, BİPOLAR TEŞHİSİ KONULAMADAN ÖNCE KENDİSİNE 'YANLIŞ TEŞHİS KOYDUĞUNU' SÖYLEDİ

Bu, 24 haftalık çalışma dönemi boyunca ALS fonksiyonunu yavaşlatma ana hedefine ulaşamayan 2023'teki 2. aşama HEALEY ALS Platform Denemesi sonuçlarının devamı niteliğindedir. Ancak bu araştırma, hastalığın erken döneminde olan ve hızla gerileyen bir hasta alt grubunda olumlu sonuçlar gördü.

Savunucular, ALS topluluğunun yeni tedavi seçeneklerine “acil bir ihtiyacı” olduğunu söylüyor. (iStock)

HEALEY deneyinde ilaç genel olarak iyi tolere edildi ve güvenlik profili plaseboya benzerdi. En sık görülen yan etkiler, ALS semptomlarıyla örtüşen düşmeler ve kas zayıflığıydı.

Açıklamaya göre PREVAiLS'in şu anda işe alım yapan tek faz 3 ALS çalışması olduğuna inanılıyor.

Paganoni'nin Haberler Digital ile paylaştığı bilgiye göre, Aşama 3, Aşama 2'den alınan “önemli öğrenmeleri” içeriyor ve pridopidin'in hastalık için potansiyel bir tedavi olarak etkili olup olmadığını belirlemesi bekleniyor.

BEYİN İMPLANT, ALS HASTANININ YZ KULLANARAK İLETİŞİM KURMASINI SAĞLIYOR

“İlk katılımcıyı bu doğrulayıcı çalışmaya kaydetmek, erken ALS tedavisinin temel amaçları olan hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya, işlevi korumaya, konuşmayı sürdürmeye ve hayatta kalma süresini uzatmaya yardımcı olabilecek potansiyel yeni tedavi seçenekleri arayışımızda bir dönüm noktasıdır” dedi.

“Tüm klinik araştırmalarda olduğu gibi, 3. aşama denemesi tamamlanıp tamamen analiz edilene kadar kesin sonuçlar elde edilemeyecek.”

“ALS'yi ne kadar erken teşhis edip tedavi edebilirsek, işlevi koruma ve yaşam kalitesini daha uzun süre koruma potansiyeli de o kadar artar.”

New York City'deki ALS Derneği'nin araştırmadan sorumlu kıdemli başkan yardımcısı PhD Kuldip Dave de yeni ALS tedavi seçeneklerine “acil ihtiyaç” hakkında yorum yaptı.

Açıklamada, “ALS'yi ne kadar erken teşhis edebilir ve tedavi edebilirsek, işlevi koruma ve yaşam kalitesini daha uzun süre sürdürme potansiyeli o kadar artar; bu da ALS'yi tedavi edene kadar yaşanabilir kılmanın anahtarıdır” dedi.

Aktör Eric Dane, ALS ile mücadelesinin ardından Şubat 2026'da vefat etti. 30 Eylül 2025'te Washington DC'deki St. Regis'te fotoğrafı çekildi. (Marvin Joseph/Getty Images aracılığıyla Washington Post)

“Faz 2 çalışma popülasyonunda genel etkinin eksikliğini görmek cesaret kırıcıydı” dedi. “Ancak, konuşma ve solunum fonksiyonu üzerindeki potansiyel etkiler de dahil olmak üzere çeşitli alt gruplardan olumlu sinyallerin ortaya çıktığını görmeye teşvik edildik.”

DAHA FAZLA SAĞLIK HABERLERİ İÇİN TIKLAYIN

“Solunum azalması ALS morbidite ve mortalitesinin önde gelen nedeni olduğundan, solunum kapasitesinin az da olsa korunması bile hem yaşam kalitesi hem de genel sonuçlar üzerinde anlamlı bir etkiye sahip olabilir.”

SAĞLIK BÜLTENİMİZE KAYIT OLMAK İÇİN TIKLAYIN

Dave, 3. aşama denemesinden elde edilen bilgilerin, bu erken sinyallerin “erken, hızla ilerleyen ALS'li kişiler için anlamlı, tutarlı faydalar” anlamına gelip gelmediğinin belirlenmesinde kritik önem taşıyacağını ekledi.

Dave, ALS hastalarını bu çalışmalara katılımlarından dolayı, aile üyelerini ve bakıcılarını da desteklerinden dolayı övdü. “ALS araştırmalarına katılmak, bireylerin bilimsel keşifleri hızlandırmaya ve ALS'yi tedavi edene kadar yaşanabilir hale getirmeye katkıda bulunabilecekleri en güçlü yollardan biridir.”

ALS hakkında bilinmesi gerekenler

Hastalığın erken belirtileri kas güçsüzlüğü, sertlik ve krampları içerir. Semptomun ilerleyişi ve ciddiyeti her vaka için farklıdır ve dernek, “ALS için tek bir zaman çizelgesi” olmadığını belirtmektedir.

Hastalık yalnızca istemli hareketi kontrol eden motor nöronları etkiliyor, dolayısıyla beş duyu (görme, dokunma, duyma, tatma ve koku) etkilenmediği gibi göz kasları veya mesane kontrolü de etkilenmez.

ALS Derneği'ne göre ALS, beynin kaslarla bağlantısını kaybettiği nörodejeneratif bir hastalıktır. (iStock)

Teşhis genellikle 40 ila 70 yaşları arasında konur. ALS Derneği'nin bildirdiğine göre, birçok ALS hastası hastalık boyunca “zihinsel olarak uyanık ve bilinçli” kalır.

Dave, Haberler Digital'e ALS'nin “her zaman ölümcül” olduğunu, çünkü çoğu insanın teşhisten sonra yalnızca üç ila beş yıl yaşadığını söyledi. Hastaların yaklaşık %20'si beş yıl veya daha uzun yaşıyor ve yalnızca %5'i 20 yıldan daha uzun yaşıyor.

FOX HABER UYGULAMASINI İNDİRMEK İÇİN TIKLAYIN

Şu anda hastalığın ilerlemesini durduracak bir tedavi veya tedavi mevcut değildir.

Hollanda merkezli bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia, Haberler Digital ile nörodejeneratif hastalıklar ilerledikçe hasarın “geri döndürülemez” olduğunu ve bunların tedavi edilmesini zorlaştırdığını paylaştı.

SON YAŞAM TARZI TESTİMİZLE KENDİNİZİ TEST EDİN

Şirket, “Bu nedenle, daha geniş bir hasta yelpazesi yerine erken, hızla ilerleyen bir hasta popülasyonuna odaklanıyoruz, çünkü bu, zaman sınırlı bir klinik araştırmanın sınırları içinde ilacın etkisini değerlendirmek için en iyi şansı sağlıyor” dedi.