Vigo'daki Álvaro Cunqueiro Hastanesi'nden bir hasta İspanya'da ilk oldu ve Avrupa'da ilk oldu – beş kişiden daha az – alacak Şiddetli hemofili ile mücadele etmek için gen terapisi. Xunta de Galicia yatırım yapmayı planlıyor Bu tedavinin satın alınmasında 15,6 milyon avro Ve sekiz Galyalı'nın fayda sağlayabilmesini bekliyor. Dünyanın en pahalı ilaçlarından biri.
Chuvi Hematoloji Servisi tarafından yönetilen yönetimi, hem Sergas hem de sağlık profesyonellerinde hem de hasta derneklerinde, bu hastalığın tedavisinde bir dönüm noktasından önce olduğunun farkındadır çünkü Beade kompleksinde büyük beklentiye neden olmuştur. “Hemofili B'ye karşı şu ana kadar etkili olan” bu ilaç uygulanır Tek bir doz ve hastalığı kontrol etmek için yapılması gereken düzenli enjeksiyonlardan hastadan kaçının.
Hemofili B nedir?
Nadir bir genetik bozukluktur Kan doğru pıhtılaşmaz bir genin mutasyonları ile organizmanın IX faktörünün pıhtılaşması proteinini üretmesi için ihtiyaç duyar. En az sık görülen hemofili türüdür.
Minimum darbe veya hatta kendiliğinden bile, hastalar, esas olarak eklemlerde kanama yaşarlar, deformasyonlara – protezlere ihtiyaç duyma noktasına bile – ve fiziksel aktivite gerçekleştirme yeteneklerini etkileyen kronik ağrıya neden olan psikososyal yük ile neden olur.
Şimdiye kadar nasıl tedavi edildi?
Açıklamak Kraliyet Victoria Eugenia Vakfı (RFVE) Başkanı, Fedhemo ve Agadhemo, Laura Quintas Başkan Yardımcısı, Çok yakında ciddi vakalar tespit edildi. Vücuda üretemediği şeyi sağlamak için IX faktöründen düzenli olarak konsantre olan “Hastayı profileke koyun”. İlk başta, haftada iki kez. Şimdi, dozlar arasında 10 ila 19 gün arasında.
Galiçya'nın da Bu tedavilerde ulusal öncü uzun ömürlü. O kadar çok infüzyon var ki, sağlık merkezlerine çok fazla ziyaretten kaçınmak için ailelere bu intravenöz enjeksiyonları ve hastaların kendilerine 7 yıl kamplarda koymaları öğretiliyor.
Yeni ilaç ne sağlıyor?
Quintas bunu anlamak için bir benzetme kullanıyor: “Bir öncekiyle, her dozda vücudun tükenene ve başka bir dozuna ihtiyaç duyduğu bir şişe doldurulur, yeni vücudu su aramayı öğretir.” Bir öncekiydi İkame ve yeni, gen, genvücutta Faktör IX üretimini teşvik etmeyi başarır.
Aktif madde, ceketin etranchojendir – hemgenix olarak pazarlanır – ve tek bir doz – 'bir sürgün' – genin üzerinde, karaciğerin sürekli olarak üretmesini sağlayan pıhtılaşma faktörü IX'u kodlayan bir kopya işleri getirir.
Bu bir tedavi mi?
“Fonksiyonel tedavi” hakkında konuşulur, ancak ilişki “tedavi” kullanmayı sevmez, çünkü hastalığı sona erdirmez. Ne kadar sürdüğü için bile bilinmiyor. Test edildikleri ilk insanlarda, onunla sadece on yıl var. “Bu bir dönüm noktası,” diye alkışlar Quintas ve ekliyor: “Doğru yönde çok önemli bir ilerleme“
Kaç kişi fayda sağlayacak?
Hemofili B 50.000 kişiden birini etkiler – 319 İspanya'da tahmin edilmektedir. Galiçya, Madrid ve Tenerife ile birlikte, bu kalıtsal değişiklikten daha fazla vakanın kaydedildiği alanlardır. Özellikle, 51-37 erkek var.
Hemgenix, IX faktörü inhibitörlerinin öncüsü olmadan, en az 2 yıl boyunca uzatılmış yaşamın rekombinant profilaktik tedavisi ile sadece şiddetli ve orta derecede ciddi vakaları olan yetişkinlere uygulanır ve bir tür antikor sunar. Sonunda, Sergas 8'in yararlanabileceğini tahmin ediyor.
Fiyatı ne kadar?
Sağlık Bakanlığı, geçen yıl Eylül ayında Hizmet Portföyü'ne dahil edilmesini onayladı. Dünyanın en pahalı ilaçlarından biridir – diğer gen terapileriyle mücadele etmektedir – ancak yönetimin eczacıya ödediği sonuçlarına bağlı olarak değişir.
Galiçya'nın bunu uygulayan ilk topluluk olduğu, diğer konuların yanı sıra, ödeme metodolojisinin farklı olması ve Xunta'nın Galiçya Hemofili Derneği'nden (Agadhemo) açıklandığı gibi gerekli idari prosedürü geliştirmede daha çevik olmasıdır. Tahminler yaklaşık iki milyon.
Quintas, “zaten tedavi edildiğinden, maliyet aşımları sağlamadığı için, toplamda hastaların aynı süre içinde harcayacağından daha pahalıya mal olmayacağına ve aynı zamanda işgücü kayıpları gibi hastalıktan elde edilen masrafları tasarruf etmeyeceğine” dikkat çekiyor.
Bir yanıt yazın