“Mavacamten semptomatik hipertrofik obstrüktif kardiyomiyopatinin tedavisi için geliştirildi ve İtalya'da tam olarak bu endikasyon için geri ödeme yapılabilecek. İlaç moleküler düzeyde çok hedefe yönelik bir şekilde etki eder: kardiyomiyopatinin bu genetik formlarında sol ventrikül çıkışındaki tıkanıklığı belirleyen mekanizmalara müdahale eder. İlaç, semptomların ana nedeni olan bu tıkanıklığı azaltarak hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde artırır. Bu veriler hem klinik çalışmalardan elde edilir ve deneyimlerimize göre Mavacamten egzersiz kapasitesini artırıyor, kalp hipertrofisini önemli ölçüde azaltıyor ve ayrıca kardiyak kompanzasyon durumunu ölçen biyobelirteçlerin profilini geliştiriyor.” Böylece, Adnkronos Salute'de, Kardiyoloji profesörü ve Floransa Pediatrik Kardiyoloji direktörü Iacopo Olivotto, Floransa'dan Aou Meyer; Floransa Aou Careggi Kardiyomiyopati Servisi direktörü, standart tedavinin yetersiz olduğu yetişkin hastalarda semptomatik hipertrofik obstrüktif kardiyomiyopatinin (Cmio) (NYHA sınıflandırmasına göre sınıf II-III) tedavisi için mavacamten geri ödemesi için Aifa'nın onayının duyurusu sırasında – bugün Roma'da -.
Obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati her yaşta ortaya çıkabilen “genetik” bir hastalıktır: Genellikle 30 ila 50 yaşları arasında teşhis edilir, ancak çocukları ve yaşlıları da etkileyebilir. Olivotto, bu durumda kalbin anormal derecede kalınlaştığını ve hipertrofiye ek olarak kanın sol ventrikülden çıkışını engelleyen bir tıkanıklık bulunduğunu açıklıyor. Sonuç olarak kalp, tıkanıklık aslında kapağın altında olsa bile, sanki bir kapakçık kısıtlanmış gibi çok yüksek basınçlarda çalışmak zorunda kalır. Mekanizma ciddi aritmileri bile destekleyebilir ve her şeyden önce, özellikle genç ve daha aktif hastalarda günlük, sosyal ve çalışma yaşamına ağır bir yük getiren önemli bir fonksiyonel sınırlamayı belirler.”
Genel prognoz genellikle iyidir, ancak hastalık ciddi morbiditeye sahiptir: atriyal fibrilasyon epizodları, hastaneye yatışlar, kalp cihazlarına duyulan ihtiyaç ve sıklıkla bozulmuş yaşam kalitesi. Şimdiye kadar bu aslında 'yetim' bir patolojiydi: Mevcut tedavi araçları sınırlıydı ve çoğu durumda yetersizdi. Mavacamten nihayet bu boşluğu dolduracak gibi görünüyor. Hastaların çoğunda klinik yanıt, geleneksel tedavilere göre önemli ölçüde üstündür” diye bitiriyor.
Bir yanıt yazın