Lecanemab: hayal kırıklığı – Alzheimer hastaları için bir umut ışığı, ek bir fayda getirmiyor

Bu bir umut ışığı için bir aksilik: Uzmanlardan oluşan önemli bir panele göre, Alzheimer ilacı lecanemab'ın eski tedavi yaklaşımlarıyla karşılaştırıldığında kanıtlanmış hiçbir ek faydası yok. Federal Doktorlar, Sağlık Sigortası Şirketleri ve Klinikler Ortak Komitesi (G-BA), Almanya'da doğrudan beyindeki protein birikintilerini hedefleyen ilk aktif bileşenin, semptomlar veya yaşam kalitesi açısından yalnızca semptomları hedef alan tedavilerden daha iyi performans göstermediğini yazıyor.

Bu karara rağmen, lecanemab başlangıçta reçete edilmeye devam edebilir – ancak uzun vadede bu şüphelidir: G-BA kararı, yasal sağlık sigortası şirketlerinin lecanemab için ödemeye hazır olduğu fiyatla ilgili müzakereler üzerinde ve dolayısıyla üreticinin bunu Alman pazarında bırakıp bırakmayacağı konusunda da önemli bir etkiye sahiptir. Alman Nöroloji Derneği Genel Sekreteri Peter Berlit'in açıkladığı gibi, bu spesifik vakada sorun, lecanemabın uzun süredir mevcut olan ve semptomları hedef alan ilaçlardan yaklaşık yüz kat daha pahalı olmasıdır.

Eğer ek bir fayda yoksa yeni ilacın fiyatının mevcut ilaçtan çok fazla sapmaması gerekiyor. Bu durumda bunlar, antikor için 25.000 Euro yerine yıllık tedavi maliyeti yaklaşık 250 Euro olan asetilkolinesteraz inhibitörleridir. Ancak üretici büyük ihtimalle lecanemabın fiyatını bu kadar düşüremeyecek ve bunun yerine ürünü Alman pazarından çıkarmayı tercih edebilecek. Müzakerelerin altı aylık bir süresi var. Berlit, “Bundan sonra Lecanemab artık Almanya'da sunulmayabilir” dedi.

Lecanemab, 1 Eylül 2025'ten bu yana Almanya'da Leqembi markasıyla piyasaya sürülüyor. Bazı hastalarda erken dönemde hastalığın ilerlemesini bir miktar geciktirebiliyor ancak bunun iyileşmeyle alakası yok. Yasal sağlık sigortaları, yeni bir ilacın piyasaya çıkışından sonraki ilk altı ay içinde üreticinin belirlediği fiyatı karşılıyor. Bu süre zarfında G-BA ek faydayı değerlendirir.

G-BA kararının ardından, yasal sağlık sigortası şirketlerinin çatı birliği (GKV-Spitzenverband), ilaç üreticisi Eisai ile ilacın fiyatı konusunda pazarlık yapıyor. Kabul etmemeleri halinde üretici, ürünü Alman pazarından çekebilecek.

Genel olarak Alzheimer hastalığı orta aşamaya ulaştığında lecanemab tedavisi her zaman durdurulur. Berlit'in söylediği gibi, şu anda ilacı alan hastalar başlangıçta planlanandan daha kısa sürede başka ilaçlara geçebilir. Preparatın mevcudiyetine ilişkin belirsizlik muhtemelen halihazırda etkilenenlere yönelik bu terapi teklifinin azalmasına yol açacaktır.

Lecanemab mevcut kalacak mı?

Örneğin üniversitelerin ayakta tedavi kliniklerindeki çalışmaların bir parçası olarak – sağlık sigortası şirketleri tarafından değil de üçüncü taraf fonlar tarafından finanse edilen – piyasa sona erse bile lecanemab tedavileri olabilir ve olmaya da devam edecektir. Özel sağlık sigortası şirketlerinin ilacı ne ölçüde karşılayacağı henüz belli değil. Genellikle uluslararası eczaneler aracılığıyla uluslararası fiyatlarla kendi ödemesini yapanlar için hala mevcuttur.

G-BA başkanı Josef Hecken, Alman Basın Ajansı ile yaptığı röportajda “Ek faydanın olmaması, aktif maddenin işe yaramaz olduğu anlamına gelmez” diye vurguluyor. Sorun, aktif maddenin daha önce Almanya'da kullanılan tedavilere kıyasla avantajlarının olup olmadığıdır. Üreticiden gelecek yeni veriler muhtemelen gelecekte böylesi bir ek faydayı kanıtlayabilir.

Hecken bunun lecanemab ile olacağını ummadığını söylüyor. Bir dizi ilaç halihazırda Alman pazarında, örneğin diyabet veya kansere karşı kanıtlanmış ek faydaları olmaksızın varlığını sürdürüyor. Zamanla, genellikle “ek bir faydanın beyan edilmesine yol açan” ek veriler sunuldu. Bu aynı zamanda lecanemab ile de gerçekleşebilir.

G-BA değerlendirmesi esas olarak bağımsız Sağlık Hizmetlerinde Kalite ve Verimlilik Enstitüsü'nün (IQWiG) Aralık ayında yaptığı bir analize dayanmaktadır. IQWiG, hafif demans hastalarında lecanemabın etkisini yalnızca semptomları tedavi eden eski ilaçlarla karşılaştırdı. Bu karşılaştırmaya, örneğin Alman Nöroloji Derneği demans uzmanı Jörg Schulz'un da eleştirileri vardı: “Lecanemab, hastalığın seyrini doğrudan etkileyen ilk ilaçtır.” Semptomları tedavi eden ilaç kesildiğinde olumlu etkiler hemen kaybolur, ancak lecanemab ile devam eder.

Lecanemab yalnızca hafif bilişsel bozukluk vakalarında veya Alzheimer hastalığının erken evrelerinde verilebilir. Önkoşullar çeşitli testler ve beyindeki amiloid proteininde bir değişikliktir. Ayrıca ApoE4 gen varyantının genomda iki kopya halinde bulunmaması gerekmektedir. Demans uzmanı Schulz, toplamda Almanya'da tahminen 10.000 ila 20.000 hastanın Lecanemab ve benzer etkiye sahip ikinci Alzheimer ilacı Donanemab ile tedaviye uygun olacağını söylüyor.

Schulz'a göre şu anda Almanya'da yalnızca birkaç yüz kişi Lecanemab ile tedavi ediliyor. “Bu, iki haftada bir yarım günlük infüzyon ve takip periyodu olan hastalar için çok büyük bir çaba. Bunu hem hasta hem de uygulayıcı olarak istemelisiniz.”

DGN “Demans” Komisyonu sözcüsü Jörg B. Schulz, onay çalışmalarının bilişsel gerilemede yüzde 30'a kadar yavaşlama gösterdiğini vurguladı. Bu oldukça önemlidir, çünkü özellikle ilk 18 ayın ötesine geçen mevcut veriler tedavinin devam etmesiyle etkilerin zamanla artmaya devam ettiğini göstermektedir.

İkinci bir Alzheimer ilacı da test ediliyor

Donanemab ile artık erken evre Alzheimer'a karşı AB'de onaylanmış ikinci bir aktif madde var. Lecanemab gibi aktif bileşenin de hastalığın ilerlemesini yavaşlatması amaçlanıyor. Donanemab, Kasım ayının başından beri Almanya'da mevcut. Bu durumda G-BA'daki değerlendirme süreci halen devam ediyor ve Nisan ayına kadar bir karar verilmesi bekleniyor.

İnfüzyonlara ek olarak, zorunlu kontroller için başta manyetik rezonans görüntüleme olmak üzere nöropsikolojik testler, laboratuvar incelemeleri ve uygun ekipmanlar gereklidir. Gerçek ilaç ne olursa olsun, tüm bunların maliyeti geri ödenenden çok daha fazladır. Bu nedenle terapi bazı kliniklerde ve pek çok özel muayenehanede sunulmamaktadır.

Donanemab örneğinde Iqwig, fayda değerlendirmesi için uygun verilerin bulunmadığını ve soruların yanıtsız kaldığını eleştirdi. Her şeyden önce donanemab'ın kimin yardımcı olabileceği belli değil. Almanya'da şu anda 1,8 milyondan fazla kişi demans hastası yaşıyor. Bunların yaklaşık üçte ikisi Alzheimer hastası.