Hükümetin dünyanın en pahalı ilaçlarından biri ve sayılmayan “tarihsel anlaşması”

Geçen Perşembe, Ulus Sağlık Bakanlığı bir “Tarihsel Anlaşma” Dünyanın en pahalı ilaçlarından birinin satın alınması için, zolgensma, intravenöz gen terapisi Espinal kas atrofisi (AME)omuriliğe motor nöronlara saldıran bir hastalık.

Bu nöronlar gönüllü kaslarla iletişim kuran nöronlardır. AME'li hastalar, siparişleri hareket ettirmek için emir göndermek için gerekli olan düşük bir protein seviyesine sahiptir. AME'li bebekler var Yürüme, çatlama, yutma ve nefes alma zorlukları. Hasta tedavi almadığı sürece hastalık ilerler ve ölümcül olur.

Bu patoloji hakkında belirli bir istatistik olmasa da, Yılda yaklaşık 40 bebek Arjantin'de AME ile doğarlar. Ancak farklı AME türleri vardır, daha ciddi ve daha hafiftir ve her durumda değil, protokol bebeklerin Zolgensma alabileceğini gösterir. Şimdi hükümet, satın alma için bir anlaşma açıkladı. 12 Tedavi bir yıl içinde.

Zaten var olan bir anlaşmanın yenilenmesi (2023 ve 2024 için geçerli olmuştu) ve Geçen Mayıs Kazandı. Eylül ayına kadar kalan çarpımda, hükümet ve Novartis Laboratuvarı, 2024'ün sonunda başlatılan uzun bir yeniden müzakere koşullarını geliştirmeye devam etti ve gözden geçirmeye devam etti. yeni ortaya çıkan detaylar.

Sözleşme hakkında resmi olarak iletişim kuran birkaç yönden biri kilit bir gerçekti: fiyat. Her tedavinin maliyeti maliyeti 1.1 milyonda 1,3 milyon dolar. Anlaşmanın iletilmeyen bazı unsurları ve bunlar Zurna Erişim vardı, katkıda bulunuyorlar göstergeler.

Sağlık Bakanlığı'nın başardığını duyururken “Dünyanın en düşük fiyatı”olduğuna dair bir kanıt yok. Her tedavinin liste fiyatı 2,1 milyon dolar, ancak her ülke ile laboratuvarın müzakere edilmesi Gizli. Endüstri kaynakları, bu ortamı, bu gizli karakter nedeniyle, Novartis'in başka bir ülkede daha uygun bir fiyatı kapatıp kapatmadığını bilmenin bir yolu olmadığını garanti etti.

Anlaşma “ortak risk” olarak kalacaktır, yani devletin ancak tedavinin sonucu başarılı olması durumunda ilacı ödeyecektir. Bunun için, ilacı alan hastaların ilerlemesi hakkında yıllık değerlendirmeler var (sağlandıktan sonra 48 aya kadar), bu durumda belirtilen 9 aylık yaşamdan önce (Potansiyel olarak sınır iki yıldır). Şimdiye kadar, ilk sözleşme için Zolgensma'yı aldılar 11 hastahangisi Sadece dört tane değerlendirildi.

Bu değerlendirmelerin üçünde başarı kriterleri desteklenirken, dördüncü dava Bekleyen tanım. 11 hastanın iki yıl içinde tedavi görmesi, potansiyel olarak mevcut 13 tedavinin (yılda 12 olduğu anlamına gelir) Kullanılmadılar Ve açıkçası (sözleşmenin özellikleri için) kimse ödemedi.

“Paylaşılan risk” anlaşmasının ilk aşamasında elde edilen deneyime dayanarak, eyalet ve laboratuvar Dahil etme kriterlerini yeniden tanımlamayı kabul ettiler Tedavide. Yani, bundan sonra Zolgensma'yı kim alabilir. Ve bu kriterler– Onlar karışık espinal kas atrofisi olan hastalar için Ulusal Komisyon (CEMAME), Rahatladılar.

Değişiklikler, AME'li çoğu hastanın Sonunda bu ilacı alabilirler. İlk sözleşme ile ilgili bu değiştirilmiş gereksinimler, hastalığın çok teknik sorunlarıyla bağlantılıdır, bu da Üç Anahtar Sütun.

Birincisi, hastaların solunum fonksiyonunun bozulma derecesi ile ilişkilidir. Şimdiye kadar sadece 6 saate kadar olanlar İnvaziv olmayan havalandırma Günlük (nefes almaya yardımcı olacak maske), bundan sonra gelenleri yapabilirler 16 saatlik havalandırmaya kadar -İnvaziv olmayan.

İkincisi, hastalığın moleküler yapısı ile ilgili daha spesifik bir şeyle ilgilidir ve Bir genin kopyalarının sayısı AME hastalarının sahip olduğu destek. Şimdiye kadar Zolgensma alanların yaklaşık iki kopyası olabilir ve şimdi bu hoşgörü üçe uzatıldı.

Son olarak, bu ilacı almaya uygun hastalar negatif antikorlar Vücut tarafından yürütmekten sorumlu adenovirüse karşı. Aksi takdirde, bu görev engellenir ve tedavi istenen etkiyi elde etmeyecekti. Bununla birlikte, şimdiye kadar toplanan deneyimlerle, pozitif antikorlarla (annenin artık etkisi nedeniyle) doğan bebekler ve daha sonra hızlı bir şekilde olumsuz olabilir. Bu nedenle bu kriter de incelemeyi entegre etti.

Bunların hepsi, Zolgensma'yı eyaletten alabilen AME'li yeni evrenin Potansiyel olarak daha büyük olacak. Hükümet tarafından elde edilen tedavi başına fiyatın azaltılması mümkün mü? Daha Terapötik Beyazlar Hasta içerme kriterlerine esnek olmak? Diye sordu taraflar, cevap o kadar doğrusal olmayacak olsa da, hiçbiri bunu reddetmedi.

Devlet için değişiklikler güç anlamına gelir Daha fazla aileye yardımcı olun Bireysel terapi için daha düşük bir maliyetle, nihai toplam ödeme daha da yükselebilir. Tabii ki, AMA düşünüldüğünde Nadir veya nadir hastalıkzayıf istatistikler ve bas oranları ile, mevcut tedavilerin kotasının artık ele alınacaktır. Objektif olarak – bu koşullar sabit ve tehlikede olan yeni değişkenler ile – bu senaryonun meydana gelme şansı daha fazla olacaktır.

Gerçek şu ki, ciddi şekilde ilaçsız AME'nin İki -Yaşlı Yaşam Beklentisi. Ve yüksek tedavi fiyatı göz önüne alındığında, erişim, finansörlerin çözmesi çok yüksek bir maliyet anlamına geldiği ölçüde kovuşturma eğilimindedir.

Paradoks, başarının anahtarlarından birinin Erken uyarıve çoğu zaman İlaçlara erişim Bir engel yarışı haline gelir. Acı karşı kontroji ortaya çıkaran bu engelle, hastaların aileleri hastalığın yenidoğan araştırmasına dahil edildiğini iddia etmeye devam ediyor, bu da bekleyen bir konu olarak kalıyor.