“ALS heterojen bir patolojidir: çeşitli alt grupları belirlemek, ulaşılacak terapötik hedefleri belirlemek anlamına gelir. 2026'dan itibaren atılacak en somut adımın, onkolojide gördüğümüz dönüşümün aynısı olacağını düşünüyorum: her tümör türü için farklı bir terapi. Çünkü ALS, kanser gibi, herkes için aynı değildir. Teknoloji var ama desteklenmesi gerekiyor.” Böylece, Philadelphia'daki Thomas Jefferson Üniversitesi'ndeki Weinberg ALS Merkezi'nin kurucusu ve yöneticisi ve İtalyan amyotrofik lateral skleroz (ALS) araştırma vakfı Arisla'nın danışma kurulu üyesi Piera Pasinelli, İtalyan ALS Derneği Aisla'nın Roma'da düzenlediği 'Lapromise 2025' farkındalık ve yardım etkinliğine katıldı.
Pasinelli, “hem genetik mutasyona sahip kişiler hem de bilinen mutasyonları olmayan kişiler için 2026 yılı için giderek daha fazla hedefe yönelik denemelerin gelmesini umuyor. Bunlar, biyobankalar ve her küçük hasta alt grubunu karakterize eden hücresel imzaların analizi sayesinde tanımlanan, moleküler biyobelirteçler tarafından tanımlanan alt gruplara odaklanan klinik çalışmalardır”. Son bilimsel sonuçların da dikte ettiği bir iyimserlik. Uzman, “2 yıl öncesine kadar ALS'nin tedavi edilemez bir hastalık olduğunu düşünüyorduk – ancak ALS'den sorumlu mutasyon olan Sod-1 geninin mutasyonuna karşı ilk tedavi olan Qalsody'nin etkinliği, “doğru hedefi belirlersek ALS'nin terapötik olarak tedavi edilebileceğini gösterdi”.
Bilimin Pasinelli'nin bahsettiği terapötik hedefleri belirleme noktasına ilerlemesini sağlamak için “koordineli biyobankalar ve kayıtlar, tanı anında genetik testler, sağlam işbirlikleri ve yeterli yatırımlar” gereklidir, diyen Pasinelli, “2026'nın İtalya'da da ALS için hassas tıp çağına tam olarak gireceğimiz yıl olacağı yıl olacak. Oraya adım adım ulaşsak bile, bu somut ve çok önemli bir adım olacak” umuduyla sözlerini bitiriyor.
Bir yanıt yazın