Üç yıl önce, az bilinen yeni bir federal kurum ilk büyük projesini duyurdu: 32 milyon Amerikalıyı etkileyen ağrılı eklem dejenerasyonu olan osteoartritin tedavisini bulmak için beş yıl içinde on milyonlarca dolar yatırım yapacaktı.
Artık ARPA-H (Sağlık İçin İleri Araştırma Projeleri Ajansı) ajansı, birçok umut verici çözüme sahip olduğunu söylüyor. Araştırma ekiplerinin sözleşme gereği hastalar üzerinde testlere 18 ay içinde başlaması gerekiyor.
Yeni araştırma diz osteoartritine odaklanıyor, ancak araştırmacılar çözümlerin sonuçta herhangi bir eklemdeki osteoartrite uygulanabileceğine inanıyor.
ARPA-H Pazartesi günü yaptığı duyuruda, Duke Üniversitesi ve Boulder Colorado Üniversitesi'nden iki araştırma ekibinin kemik ve kıkırdağı yeniden geliştiren enjeksiyonlar veya infüzyonlar geliştirdiğini duyurdu.
Ve Columbia Üniversitesi'ndeki üçüncü bir ekip, dizi tamamen yeniden büyütmenin bir yolunu bulmuş olabilir.
Şu ana kadar yöntemler yalnızca hayvanlar üzerinde test edildi. Ancak uzmanlar sonuçların kendilerini cesaretlendirdiğini söyledi.
Çalışmalarda yer almayan New York Özel Cerrahi Hastanesi'nin ortopedik araştırma direktör yardımcısı Dr. Scott Rodeo, “Son derece umut verici” dedi.
“Şu anda sahip olduğumuz her şey sadece semptomları değiştirmekten ibaret” diye ekledi. Kıkırdak ve kemiği yeniden büyüterek artriti tedavi etmek “bir paradigma değişimi olacaktır.”
ARPA-H Artrit Projesi program yöneticisi Dr. Ross Uhrich, bunun yeni bir yaklaşım bulmakla ilgili olduğunu söyledi. “Amacınız sadece bir dergi makalesi yayınlamaksa bu ajans size göre değil” dedi.
ARPA-H, Sağlık ve İnsan Hizmetleri Departmanının bir parçasıdır. Diğer birçok teknolojinin yanı sıra İnternet, GPS ve otonom dronların geliştirilmesine yardımcı olan benzer bir Savunma Bakanlığı programı olan DARPA'ya (Savunma İleri Araştırma Projeleri Ajansı) dayanmaktadır.
ARPA-H'de, artrit hibesine başvuran çeşitli şirket, laboratuvar ve ekiplerden seçilen bilim insanları, sorunu klinik öncesi ve klinik çalışmalarda çözmeyi kabul ediyor. Tedavileri insanlarda başarılı olursa bunları ticarileştirmeleri gerekecek.
Araştırmacılar ayrıca artrit ürünlerini onlara ihtiyaç duyma olasılığı en yüksek olan gruplarda test etmeyi kabul etmelidir; bu, klinik deney katılımcılarının yarısından fazlasının kadın olması ve denemelerin Yerli Amerikalıları ve Alaska Yerlilerini içermesi gerektiği anlamına gelir.
Bir tedavinin pazarlama için onaylanması halinde, maliyeti mevcut standart tedavinin fiyatının yüzde 25'inden fazla olmamalıdır.
Columbia Üniversitesi ekip liderleri, biyomedikal mühendisleri Clark Hung ve Nadeen Chahine, kemik ve kıkırdak hücreleriyle dolu 3D baskılı bir “iskele”den yapılmış yapay bir eklem kullanarak dizini yeniden büyütmenin bir yolunu bulduklarını söylüyorlar.
Bu hücreler, yaklaşık bir yıl içinde çerçeve yavaş yavaş parçalandıkça sağlıklı kemik ve kıkırdak haline gelir. Tedavi, dizlerindeki kıkırdakların tamamını veya neredeyse tamamını kaybetmiş, kemik kemiğe sahip hastalar olarak adlandırılan hastalara yöneliktir.
İskeleyi dolduran hücreler hastanın karın yağından veya bir donör hücre bankasından gelebilir. Hücreler göbek yağından toplandığında, araştırmacılar kök hücreleri izole ediyor ve ardından onları kıkırdak ve kemik hücrelerine yönlendirmek için biyolojik değiştiriciler kullanıyor; bu işlem bir ay sürüyor.
Dr. Chahine, bağışlanan banka hücrelerinin ise kemik ve kıkırdak hücrelerine dönüşmesi gerekmediğini söyledi. Bilim adamlarının deneylerinde bu hücreler, kökenlerine rağmen bir bağışıklık tepkisini tetiklemediler.
Çerçevenin gerçek bir diz gibi davranıp davranmadığını, ağırlık taşıyıp taşımadığını ve esnek olup olmadığını öğrenmek için cerrahlar deneysel dizlerini kadavralara yerleştirdiler ve eklemlerin yürümeye uygunluğunu test etmek için robotlar kullandılar.
Dr. Chahine, bir sonraki adımın sistemi büyük hayvanlar üzerinde test etmek olduğunu söyledi. ARPA-H ile olan beş yıllık sözleşmesi takıma 42 milyon doların biraz üzerinde kazanç sağladı. “Akademik araştırma için bu gelecekteki para gibidir” diye ekledi.
Federal hibe genellikle yarım milyon doların biraz üzerindedir. Ancak hibe ile hiç kimsenin çalışmalarını teoriden pazar onayına taşıması beklenmiyor.
Duke'ta ortopedi cerrahı olan Dr. Benjamin Alman, ekibin amacının bir hastanın kıkırdak hücrelerinin yeniden büyümesini sağlayıp sağlayamayacaklarını sormak olduğunu söyledi.
Osteoartritin son aşamasında artık yoktur. Ancak osteoartrit hastalarının büyük çoğunluğunun dizlerinde bir miktar kıkırdak hücresi bulunur. Hücrelerin bölünmesini ve dizde sağlıklı kıkırdak oluşmasını sağlayabildiler mi?
Osteoartritte kemik kalınlaşır ve bu da eklemin mekaniğini değiştirir. Dizi normal hale getirmek için kemikleri yeniden şekillendirebilirler mi?
Araştırmacılar farklı ilaçları tek tek ve kombinasyon halinde denediler ve sonuçta üç tedavi yöntemi buldular.
Bunlardan biri olan enjeksiyon, kıkırdak hücrelerinin büyümesine neden olur. Başka bir atış kemikleri yeniden şekillendiriyor. Üçüncüsü, aynı anda birden fazla artritik eklemi tedavi etmek için kullanılabilecek bir infüzyon, aynı zamanda kıkırdak büyümesini de destekler.
Dr. Alman, “Buradaki fikir, eğer hastanın problemi öncelikli olarak kıkırdaktaysa, kıkırdağa odaklanacağız” dedi. “Çoğunlukla kemikse, kemiği hedef alırız.”
Tedaviler sıçanlarda ve farelerde işe yaradı. Dr. Alman, “Çok şüpheci olma eğilimindeyim ama bu beni şaşırttı” dedi.
Boulder'daki Colorado Üniversitesi'ndeki ekibe liderlik eden kimya ve biyoloji mühendisi Stephanie Bryant, amaçlarının “en fazla bir enjeksiyonla dokuyu sağlıklı bir duruma döndürmek” olduğunu söyledi.
Grup, halihazırda piyasada bulunan, hayvanlarda işe yarayan ve onu aylar boyunca patlamalar halinde serbest bırakan bir formülasyon geliştiren, yeniden tasarlanmış bir ilaç buldu. İlacın “uzun vadede eklemde kaldığını” söyledi.
Testleri, çapraz bağ yırtılmasının insan eşdeğerine maruz kalan tavşanları içeriyordu. İnsanlar gibi onlar da hızla osteoartrit geliştirdiler. Enjeksiyondan sonraki iki ay içinde dizleri yeniden canlandı.
Diğer hayvan modeli ise sıklıkla yaşla birlikte ortaya çıkan dejeneratif artrit tipini geliştiren bir kobaydı. Tedavi bir kez daha dizler için tamamen etkili görünüyordu.
Peki ya ilerlemiş kemik-kemik artriti olan insanlar? Colorado grubu, ekleme enjekte edilen ve kıkırdak olması gereken boşluğu dolduran, tasarlanmış proteinlerin bir karışımını geliştirdi.
Bu proteinler, altta yatan kemikten progenitör hücreleri toplar ve onların yeniden büyümelerine neden olur. Gruptaki tavşanlarda enjekte edilen maddenin tamamının yok olması yalnızca üç ay sürdü. Geriye kalan sağlıklı kıkırdaktı.
Dr. Bryant, ekibin çok mutlu olduğunu söyledi. “Bütün bu işleri yapıyorsunuz, tüm bu hipotezleriniz var ama bunların işe yarayıp yaramayacağını asla bilemezsiniz” dedi.
“Çok azımız üzerinde çalıştığımız şeyleri gerçekten ilerletme fırsatına sahip oluyoruz” diye ekledi. “Bu hastalara gerçekten yardım etmek için bir fırsat.”
Bir yanıt yazın