İçinde Aziz Sebastián (Euskadi) ilk büyük gen terapisi fabrikası Sadece İspanya'dan değil, Avrupa'dan da. Gen tedavileri şunlardan oluşur: Bir hücrenin genlerinin değiştirilmesi. ait olan San Sebastián gibi üretim merkezlerinden Bayer ilaçgibi hastalıklara yönelik gen tedavileri halihazırda üretiliyor. Parkinson veya kalp yetmezliği. Ama diğerlerine de çare aranacak çoklu sistemik atrofiHuntington hastalığı, Pompe hastalığı dalga Ekstremite-kuşak kas distrofisi tip 2I/R9. “Neredeyse büyülü” bazı uzmanlar düşünüyor.
“Gen terapisi deneysel bir tedavi şeklidir. hastanın hücresine gen aktarımı hastalığı iyileştirmek için. Fikir şu hastanın hücresinin genetik bilgisini değiştirmek hastalığın sorumlusu budur” diyor Gustavo Pesquin, AskBio'nun CEO'su. Bayer'in 2020'de satın aldığı öncü bir gen terapisi şirketi olan AskBio, bu tedavileri tanıtmak için Viralgen (üretim merkezi San Sebastián'dadır) ve TAAV gibi başka şirketler kurdu. Üç şirket (Viralgen, AskBio ve TAAV) Bayer'e aittir.
San Sebastian'dan dünyaya
Bir hastalığın olası tedavisi Parkinson gibi nörodejeneratif hastalıklar San Sebastián gibi bir merkezde üretiliyor. “Biz bir ikinci aşama çalışması Pesquin, mevcut tüm tedavileri tüketen Parkinson hastaları için “diye açıklıyor. Bu denemede araştırılan tedavi nedir? “Bu bir ameliyat gen terapisinin beynin putamenlerine uygulanması yoluyla. bir Nöroprotektif tedavi: “Beyinde koruma görevi gören ve tam da Parkinson gibi hastalıklarda kaybedilen nöronlar olan nöronları uyarmaya çalışıyoruz” diye ekliyor.
San Sebastián'daki Bayern'deki Viralgen laboratuvarı. / Bayer
Parkinson hastalığı
Bu terapinin etkili olduğu kanıtlanırsa, yalnızca geleneksel Parkinson hastalığına çare olmakla kalmayacak, aynı zamanda çocukluk Parkinson, AADC eksikliği de denir. Çocukluk çağında görülen Parkinson hastalığı “çok düşük yaygınlık”: Dünya çapında yaklaşık 200 çocuğun bu patolojiye sahip olduğu bildirildi. Onlar acı çeken çocuklar titreme, kas sertliği, Dengeyi korumakta zorluk çeken ve konuşma veya yürümede büyük zorluklar.
Yetişkinlerde Parkinson görülme sıklığı 100.000 kişi başına 8 ila 18 hasta arasındadır. Gen terapisinin bu nörodejeneratif hastalığın tedavisinde etkili olduğu kanıtlanıyor.
“Ameliyat iki kişinin yerleştirilmesinden ibarettir Beynin her iki yanında seramik kanüller var. Gen terapisi onlar aracılığıyla aşılanıyor. Amaç kan damarlarına dokunmamak ve Puten'in %60'ını kapsıyor. Bu ameliyat yaklaşık sekiz saat sürüyor” diyor Pesquin. Kendisi ısrarla amacın nörodejenerasyonu durduran nöronları uyarmak olduğunu söylüyor. “Bütün bunların doğasında var olan bir karmaşıklık olduğunu biliyoruz. zamanla azalacaktır. AskBio'nun CEO'su inançla şöyle diyor: Parkinson gibi hastalıklarda, diğer yolları zaten tüketmiş olan hastalar için gen terapileri kurulacak.”
Şirketin çalışmasının birinci aşamasında 11 hasta tedavi edildi: beşi başlangıç durumunda ve altısı orta durumda. “Parkinson hastalığında, ister çocuk ister yetişkin olsun, herkes nörodejeneratif bir süreçle karşı karşıya kalır. Bazıları diğerlerinden daha hızlı ilerler. kısır döngü Çünkü hastanın semptomlarını kontrol altına alabilmesi için şunları yapması gerekir: artan tedavi dozları ve sağlığınız Pesquin, “aşağılayıcıdır” diyor. Parkinson vakasında uzmanlar, LEDD katsayısı denir: Bu ilaç şirketinin şu anda geliştirmekte olduğu gen terapisi, yalnızca etkinliğini göstermeyi değil, aynı zamanda LEDD katsayısını da azaltmayı amaçlıyor.
Viralgen'in gen terapisi laboratuvarında çalışan bir bilim adamı. / Bayer
Zorluk, süreci “sanayileştirmek”
“Şu anda karşı karşıya olduğumuz zorluk Bu tür tedavileri endüstrileştirmek. İlk başta tüm süreçler son derece akademik ve zanaatkar, ancak tüm bunları geniş ölçekte yapabilmek için süreci iyi anlamamız gerekiyor” diye belirtiyor. Jimmy Vanhove 2017 yılında kurulan Viralgen'in CEO'su. Bu nedenle, 2021 yılında San Sebastián'da kurulan gen terapisi üretim tesisinin, İspanya ve Avrupa'da büyük ölçekte bir ilk.
İspanya'da Barselona Devlet Hastanesi Kliniği gibi kendi kendine üretim yapan başka merkezler de var. CAR-T immünoterapileri (kanserde oldukça etkili olan bir hücre terapisi türü), ancak üretimi akademik ve yönlendirilmiş. belirli hastalara. “Gen ve hücre tedavilerinin bazı insanların yaşamları üzerindeki etkisi Neredeyse büyülü” Bayer'den Ruth Shah'ı yansıtıyor.
Okumaya devam etmek için abone olun
Bir yanıt yazın