Dünyada bu türün ilk tedavisi olan Parkinson hastalığına giden yolu kapatmak için kök hücre kullanımına yeşil ışık geldi. İlaç şirketi Sumitomo Pharma, bunu Japonya'da koşullu ve zaman sınırlı bir “evet” ile aldı. Tedavi endikasyonu mevcut ilaç tedavilerine yeterli yanıt alınamayan hastalarda motor semptomların düzelmesidir.
“Bu sonuç, Parkinson hastalığına karşı mücadelede bir dönüm noktasını temsil eden bir çalışmanın sonucudur” diye açıklıyor Paolo Maria RossiniNöromotor C modülünün başkanı ve Roma'daki Irccs San Raffaele'nin Nörobilim ve Nörorehabilitasyon Bölümünün yöneticisi -. Bugün semptomları kontrol altına almak için mükemmel ilaçlarımızın olduğu, ancak bunların hiçbirinin hastalığın yavaş ve amansız ilerlemesini durduramadığı bir hastalıktan bahsediyoruz. Bu nedenle, bu nörodejeneratif patolojiyi teorik olarak ortadan kaldırabilecek veya neredeyse tamamen ortadan kaldırabilecek gerçek bir tedaviye yönelik tıp kitaplarından daha fazla umut var”.
Parkinson, beyne “bakmak” için ultra duyarlı bir mikroskop
kaydeden Elisa Manacorda
Nobel ödüllü Yamanaka'nın çalışmaları
Yeni tedavinin arkasında yapılan çalışmalar var. Shinya Yamanaka20 yıl önce uzmanlaşmış yetişkin hücrelerin, vücuttaki herhangi bir hücre tipine dönüşme kapasitesine sahip uyarılmış pluripotent kök hücrelere nasıl yeniden programlanacağını keşfetti. Bu keşif ona 2012 yılında Nobel Tıp Ödülü'nü kazandırdı. Yamanaka, genomu etkinleştirip devre dışı bırakabilen dört faktöre ait genleri tanıtarak, yetişkin bir farenin deri hücrelerinin, indüklenmiş pluripotent kök hücreler (iPS) adını verdiği embriyonik kök hücrelere benzemesini sağladı.
Kyoto Üniversitesi'nden araştırma
Dolayısıyla Japon ekip tarafından oluşturulan ilaç, Kyoto Üniversitesi Hastanesi tarafından imzalanan bir klinik çalışmadan elde edilen verilere dayanarak elde edilen, dünyadaki iP hücrelerinden elde edilen ilk rejeneratif ilaçtır. Sumitomo Pharma, bu araştırmaya dayanarak üretim ve pazarlama izni başvurusunu 5 Ağustos 2025'te sundu ve artık koşullu, zaman sınırlı onay aldı.
Çalışma
Çalışma şu tarihte yayınlandı: Doğa Nisan 2025'te araştırmacılar şunu belirtiyor: “Parkinson hastalığı, bir dizi motor semptomlara neden olan bir süreç olan dopaminerjik nöronların kaybından kaynaklanmaktadır. Fetal dokuların kullanımına dayalı ilk hücre tedavilerinin umut verici olduğu kanıtlanmıştır, ancak komplikasyonlar ve etik sorunlar ortaya çıkarmıştır. Ancak pluripotent kök hücrelerin, güvenli ve etkili tedavilerin geliştirilmesi için umut verici bir alternatif olduğu kanıtlanmıştır.”
Uyku apnesi Parkinson riskini artırıyor
Kök hücre nakli
Kyoto Üniversitesi Hastanesi'nde geliştirilen araştırmaya, uyarılmış hücrelerden türetilen dopaminerjik progenitörlerin çift taraflı nakli yapılan yedi hasta (yaşları 50 ile 69 arasında) dahil edildi. Ve görünüşe göre tüm hastalarda iyileşme görüldü.
“Bilim adamlarının açıkladığı gibi, iPlan beyin cerrahisi navigasyon sistemini (BrainLab) kullanarak hücreleri iki taraflı olarak putamenlere naklettik. Yörüngeler, sulkuslardan ve kan damarlarından kaçınarak dorsal ve kaudal putamenleri (subkortikal sinir yapısı) hedef alacak şekilde tasarlandı. Ameliyat özelleştirilmiş bir enjeksiyon iğnesi kullanılarak gerçekleştirildi. Bununla allojenik iPS hücrelerinden türetilen dopaminerjik progenitörlerin hayatta kaldığını, dopamin ürettiğini ve tümör oluşturmadığını gösterdik: bu nedenle bu Parkinson için yüksek düzeyde güvenlik ve potansiyel klinik faydalar öneriyor.”
Parkinson nedir
Parkinson hakkında konuştuğumuzda, esas olarak beynin dopamin üretiminden sorumlu bir bölgesi olan substantia nigra'nın nöronlarını etkileyen karmaşık bir nörodejeneratif patolojiden bahsediyoruz. Hareketlerin koordinasyonu ve kontrolü için gerekli olan kimyasal haberci görevi gören bu nörotransmitterdir. Hastalık ortaya çıktığında nöron popülasyonu önemli ölçüde azalır ve motor sistemi akışkanlığını kaybeder. Hastada bariz sonuçlar ortaya çıkar: titreme, sertlik ve duruş bozukluğu. Erken aşamalarda etkili olan geleneksel tedaviler, eksik dopaminin farmakoloji yoluyla entegre edilmesiyle semptomların yönetilmesiyle sınırlıdır.
Ancak bu yeterli değildir, çünkü hastalık ilerledikçe bu ilaçların etkinliği azalabilir veya motor dalgalanmalara neden olabilir. Bu nedenle uyarılmış pluripotent kök hücrelere dayalı yaklaşım bir paradigma değişimini temsil etmektedir. Kural şu; amaç, eksikliği kimyasal olarak telafi etmek değil, kaybedilen hücrelerin fiziksel olarak yeni fonksiyonel nöronlarla değiştirilmesidir.
İndüklenmiş pluripotent hücre tekniği
Tedavinin temeli, deri veya kan gibi özelleşmiş yetişkin hücrelerini yeniden programlayarak onları farklılaşmamış kök durumuna geri getirme yeteneğidir. Bu hücreler elde edildikten sonra araştırmacılar, onları dopaminerjik nöronlara dönüştürmek amacıyla belirli biyokimyasal sinyaller aracılığıyla onlara rehberlik ediyor. Bu, potansiyel olarak sınırsız sayıda sinir hücresini nakil için hazır hale getirebilen bir süreçtir.
Yeni yöntemin klinik avantajı nedir? Araştırmacıların altını çizdiği gibi, uyumlu hücre dizilerinin kullanılması, immünolojik red ile ilgili sorunların azaltılması olasılığıdır. Yeni hücreler, putamen gibi hedef beyin bölgelerine enjekte edildikten sonra, önceden var olan nöronal devrelere entegre olma görevine sahip olurlar.
Dopamin arıyorum
Nihai hedef, nakledilen bu nöronların orijinal sağlıklı hücrelerin davranışlarını taklit ederek otonom ve fizyolojik bir şekilde dopamin üretip salmaya başlamasıdır. Rossini, Parkinson hastalığına karşı mücadeledeki bu yeni araştırma sonucunu da şöyle anlatıyor: “Araştırma çizgisi, neredeyse 50 yıl önce, özellikle İskandinav ülkelerinde, insan fetüslerinin beyinlerinden Parkinson hastalarına embriyonik hücrelerin nakledilmesi hipotezi başladığında, beynin Parkinson hastalığında eksikliği ana motor semptomlara (hareket yavaşlaması, kas sertliği ve titreme) neden olan nöromediyatör dopamin üreten bölgelerinden alındığında başladı. İnsan nakline yönelik ilk girişimler, ancak oldukça eleştirilen sonuçlara yol açtı.”
Rossini şu sonuca varıyor: “Japonya'daki çalışma şimdi rahatlatıcı sonuçlar gösteriyor. Yazarlar, implante edilen kök hücrelerin kök saldığını ve çevredeki sinir devreleriyle bağlantı kurduğunu belirtiyor: dopamin üretiyorlar, inflamatuar reaksiyonlara neden olmuyorlar veya neoplazmaları tetikleme riski taşımıyorlar ve aynı zamanda Parkinson semptomlarında da belirli bir iyileşme sağladılar.”
Bir yanıt yazın