Sarepta Stock FDA gen terapisine düşüyor.

Hisseleri Sarepta Terapötikleri Onaylı gen terapisi tedavisinin geleceği risk altında göründüğü için Cuma günü% 30'dan fazla daldı.

Gıda ve İlaç İdaresi, şirketin CNBC'ye aşina olan bir kişi olan Tedavinin tüm sevkiyatlarını gönüllü olarak durdurmasını isteyecektir.

Sarepta CNBC'ye FDA'dan duymadığını söyledi.

Ayrı olarak, FDA Komiseri Marty Makary, Bloomberg News ile yapılan bir röportajda, ajansın şirketin gen terapisinin piyasada olup olmayacağını düşündüğünü söyledi.

FDA, Sarepta'nın toplam net ürün gelirinin yarısından fazlasını oluşturan Elevidys'e bağlı iki hasta ölümünü araştırıyor. Şirket ayrıca ayrı bir deneysel gen terapisine bağlı üçüncü bir ölüm bildirdi.

Elevidys, onaylanmadan bu yana bile tartışmalarda birleşti. Gen tedavisi, zaman içinde kas işlevini aşındıran bir durum olan Duchenne kas distrofisi olan insanlara fayda sağlayabileceğini açıkça kanıtlamamıştır.

Hastalığı olan insanlar sonunda yürüme yeteneğini kaybeder ve çoğu 20'li yaşlarının başlarında ölür, yani karşılanmamış büyük bir tedavi ihtiyaç vardır. 2023'teki FDA başlangıçta EVERIDYS'e sadece klinik çalışmalarda en fazla fayda gören grup olan 4 ve 5 yaşları arasında hastalar için şartlı bir onay verdi.

Ertesi yıl, ajans tedaviye hala yürüyebilen 4 ve daha büyük hastalar için tam onay verdi ve artık yürüyemeyen 4 ve üstü hastalar için onay verdi. İkinci karar özellikle tartışmalıdır, çünkü Elevidys hastalığı zaten çok ilerleyen insanlara yardımcı olabileceğine dair daha az kanıt vardı.

Ayrıca, Elevidys, bir Faz 3 denemesinde hedefini karşılayamadı, ancak şirket ilacın çalışmadaki diğer metriklere vaat ettiğini iddia etti. Ardından FDA'nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi başkanı Peter Marks, Sarepta'nın değerlendirmesini kabul etti ve FDA personelini Elevidys'in onayını genişletmek için geçersiz kıldı.

Bu yılın başlarında Sarepta, iki genç çocuğun Elevidys'i aldıktan sonra karaciğer başarısızlığından öldüğünü açıkladı. Daha sonra bu hafta, Faz 1 denemesinde başka bir kişinin Sarepta'nın farklı bir hastalık için gen terapilerinden birini araştıran öldüğünü bildirdi.

İki terapi farklıdır, ancak aynı teslimat yöntemini paylaşırlar ve Elevidys çevresindeki güvenlik endişelerini artırırlar. BMO analisti Kostas Biliouris, Elevidys'in güvenlik risklerinin belirsiz fayda göz önüne alındığında özellikle önemli olduğunu söyledi.

Örneğin, Novartis'in gen tedavisi zolgensma, omurga kas atrofisi için Zolgensma da karaciğer toksisitesine ve ölüme neden olmuştur, ancak bu tedavinin yararı açıktır.

Biliouris, “Bu yüzden buradaki ölümler Zolgensma'ya karşı çok önemli, örneğin,” dedi.

Ve Zolgensma, Novartis gibi büyük bir şirket için birçoğunun sadece bir ilacı. Sarepta için Elevidys her şeydir.

Bu hafta yöneticiler yatırımcılara sadece hala yürüyebilen, ölümlerin bildirilmediği durumlarda, terapinin yılda en az 500 milyon dolar getirmesi gerektiğine dair güvence vermeye çalıştı. Sarepta geçen ay, tedaviyi uygulamak için daha güvenli bir yol araştırırken artık yürüyemeyen hastalara yükseltmeyi durdurdu.

Biliouris, bu noktada yatırımcıların en büyük endişesinin, FDA'nın ilacı çekip çekmediğidir. Şirketin hisseleri bu yıl% 87'den fazla düştü.

“FDA, Elevidys'i piyasadan çekerse,” diyor, “Sarepta bitti.”

2020'nin sonlarında oğluna Duchenne Muscular Distrofisi teşhisi konan Jennifer Handt, diğer hastaların Elevidys sevkiyatları duraklatılırsa tedavi seçeneğine sahip olmayacağını “yürek parçalayıcı” olduğunu söyledi.

Oğlu Charlie, Sarepta'nın geç aşama denemesinin bir parçası olarak 2022'de Elevidys ile dozlandı ve artan dayanıklılık ve daha fazla sıvı hareketi de dahil olmak üzere altı ila 12 ayda iyileşme fark etti. İlaç ayrıca, Gowers 'işareti olarak adlandırılan durumun bir belirti belirtisini hafifletti, bu da oturma veya yalan pozisyonundan kalkarken çocukların zorluğuna neden oldu.

Oğlunun dozundan üç yıl sonra “tamamen kararlı” olduğunu söyledi. Handt, Charlie'nin duruşmaya kaydolmadan önce karaciğer toksisitesi risklerinin farkında olduğunu söyledi.

“Risk almama lüksümüz yok,” dedi Handt. Diyerek şöyle devam etti: “Daha önce bu hastalıkla ilgilenen aileler var, risk olsa bile bir seçeneğe sahip olmak için bir şey yapmış olurdu.”

“Her ailenin bu sıçramayı bu ilaçla alıp potansiyel olarak faydaları görme seçeneği olmalı.”